Cell：先导编辑+AI，全面解析ATM基因所有点突变的功能
该研究利用先导编辑和深度学习对 ATM 基因所有可能的 27513 种单核苷酸突变（SNV）进行了全面功能评估，并开发了一种深度学习模型——DeepATM。
2025-07-16
Nature子刊：启动子编辑，实现对转基因表达的精准调控
在合成生物学迅速发展的背景下，精准调控基因表达的能力一直是人们最为渴望攻克的难题。该研究推出了一个名为 DIAL的新框架，能够实现对转基因表达前所未有的精准调控。
2025-10-19
Nature子刊：个性化定制碱基编辑器，治疗致命血管疾病
该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器，成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征（MSMDS）小鼠模型。
2025-09-15
Nature子刊：局部IL-12递送增强CAR-T细胞在实体肿瘤中的安全性
STEAP1 CAR-T细胞分泌的胶原结合型IL-12能够将细胞因子活性局部化，增强先天性和适应性抗肿瘤免疫反应，并在小鼠前列腺癌模型中减少了肝脏和脱靶T细胞毒性。
2025-10-29
Nature：新研究表明T细胞产生的干扰素γ可抑制柔脑膜转移
这些发现揭示了一种很有希望的新策略，可用于治疗扩散到大脑保护膜的癌症。通过利用机体自身的免疫信号，特别是IFNγ，也许可以激活免疫细胞，从而追踪并消灭隐藏在难以到达区域的癌细胞。
2025-05-30
Nature重磅：“装甲型”CAR-T治疗实体瘤新突破，细胞因子精准“爆破”且全身毒性归零
通过内源性基因调控机制，以肿瘤局部化方式表达促炎细胞因子，将扩大“装甲型” CAR-T 细胞安全表达细胞因子的种类，从而有望克服 CAR-T 细胞治疗实体瘤难题。
2025-09-11
Cell：开发出新型RNA编辑工具，有望降低基因治疗的风险
在一项新的研究中，耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族，他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。
2025-08-27
Science子刊：“即插即用”CAR-T 细胞疗法来了，实体瘤治疗有望迎来曙光
GA1CAR 平台的设计堪称精妙绝伦，它创新性地将抗原识别元件与 CAR-T 细胞内的信号传导机制分离开来，采用了一种模块化 “分离式” 设计。
2025-08-28
研究发现，激活T细胞可通过对巨噬细胞“再教育”，破解肿瘤微环境免疫抑制
研究发现，激活状态的T细胞可通过抑制肿瘤相关巨噬细胞中造血前列腺素D合酶的转录表达，使其无法合成关键的促癌炎性脂质介质——前列腺素D2，由此实现对免疫抑制性巨噬细的“再教育”，改善免疫治疗效果。
2025-06-02