镰状细胞病治疗更温和,新载体铸就“超级血红蛋白”!
这项I/II期临床试验,大胆摒弃了传统的“毁灭式”清髓,转而采用了一种“减毒预处理”(Reduced-Intensity Conditioning, RIC)方案,仅使用单剂量的美法仑。
2025-06-02
Science :用“人工进化”驯服基因搬运工——CASTs效率狂飙420倍,实现人类细胞高效基因插入!
这个进化版的“基因搬运工”在人类细胞中表现出惊人的能力:相比野生型CAST,其平均基因插入效率提升了超过420倍,最高可达10-30%!
2025-05-19
Nature子刊:高彩霞团队开发反向先导编辑系统,在人类细胞中实现高效、精准基因编辑
这些结果表明,Rep-X 辅助的、环状 RNA 介导的反向先导编辑系统,拓宽了基因组编辑范围,显著提高了编辑效率,并在精准度和安全性方面展示了显著优势,有望成为疾病模型构建和基因治疗的有力工具。
2025-06-05
Science:细胞内蛋白编辑可让非经典氨基酸残基整合到内源性蛋白中
在这项新的研究中,研究人员介绍了一种在活的哺乳动物细胞内编辑蛋白序列的方法,这种方法可在特定位点将化学修饰的氨基酸、表位标签或其他肽片段整合到内源性或外源性表达的蛋白中,并可进行时间控制。
2025-05-20
Science子刊:肌肉干细胞的生物钟在肌肉修复中起着重要作用
研究发现,肌肉干细胞的生物钟也会影响损伤后NAD+的产生,其中NAD+是一种存在于所有细胞中的辅酶,对在体内产生能量至关重要,并参与数百种代谢过程。
2025-03-09
PNAS:发现攻守兼备的RORγt+树突细胞在人体免疫反应中起着重要作用
RORγt+树突细胞的双重功能也为新的治疗可能性打开了大门。例如,科学家们可以通过靶向这些细胞来抑制过度活跃的免疫系统,或者增强免疫系统。
2025-03-02