Sci Adv：北京大学李沉简/郑素双开发新型CRISPR疗法，精准清除亨廷顿病致病蛋白后自动“休眠”，安全长效
该研究开发了一种靶向人源mHTT的特异性SaCas9向导RNA，以及一种自失活基因编辑系统；该系统可在短暂表达后使SaCas9失活，从而实现高基因编辑效率，并以最大安全性防止脱靶效应。
2026-03-27
ACS Nano：沈阳药科大学罗聪等团队设计低炎症脂质纳米粒靶向肺部蓄积并沉默黏蛋白5AC用于哮喘治疗
该研究构建了一种具备临床转化潜力的低炎症siRNA递送平台，在哮喘及其他黏液阻塞性肺疾病中具有重要治疗价值。
2026-03-20
Nat Communi：浙江大学陈淑洁/王良静发现NAT10蛋白是推动细胞老化的关键，抑制它可延缓衰老、治疗老年肠炎
本研究发现，mRNAN4‑乙酰胞苷（ac⁴C）修饰及其特异性修饰酶N‑乙酰转移酶10（NAT10）是调控人结肠上皮细胞衰老的关键分子。
2026-03-12
李伟/胡宝洋/周琪开发新型“蛋白降解器”SPYTACs，高效清除阿尔茨海默病元凶且更安全
该研究证实SPYTAC 代表了一种多功能、可编程且可通过基因编码实现的 eTPD 方法，其在阿尔茨海默病的临床转化方面具有极大的潜力。
2026-03-09
Nature：破解ALS自身免疫之谜：找到攻击神经元的“罪魁祸首”C9orf72蛋白，提供免疫治疗新路
该研究结果强化了先前的假设，即神经炎症在ALS疾病进展中起重要作用，可能是因为炎症和抗炎症T细胞反应的平衡被破坏。这些发现强调了旨在增强调节性T细胞的治疗策略的潜力。
2026-01-21
Angew Chem：帕金森病药物托卡朋竟可阻断医院超级细菌中的关键蛋白LecA
萨尔兰亥姆霍兹药物研究所（HIPS）的研究人员近日发现，已获批的帕金森病药物托卡朋（tolcapone）能够特异性抑制LecA的活性。
2025-11-28
Science：揭示一种重要的DNA保护蛋白复合物如何在不损害其基本功能的情况下适应新的威胁
这项发表在《科学》杂志上的研究结果表明，虽然这些蛋白质的功能——保护染色体末端保持不变，但蛋白质本身却在不断变形以抵抗自私元素。
2026-02-27
赛诺菲宣布第二代心肌肌球蛋白抑制剂星舒平®在华获批，实现"全球首发"
赛诺菲今日宣布，第二代心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）星舒平®（阿夫凯泰片）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（H
2025-12-18