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渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

Nat Metabol:能调节机体胰岛素稳态的Inceptor受体或有望帮助开发治疗糖尿病的新型疗法

本文研究结果揭示了机体中β细胞胰岛素转换的基本机制,并识别出Inceptor或能作为机体胰岛素降解的特殊受体。

2024-12-19

诺华放射配体疗法:产品和生产供应链“内外兼修”

作为RLT赛道的龙头,诺华在RLT业务延展布局上不遗余力,尤其是自2021年以来加快了布局动作,通过多项合作获得了多款RLT候选药物和研发平台。

2024-09-17

Physiol Genomics:脂肪组织中的基因表达差异或能指导科学家们开发新型肥胖靶向性疗法

研究结果或能帮助改善理解相关的致肥胖变量以及与机体为应对肥胖所发生的脂肪组织中基因表达改变之间的关联。

2024-12-29

Nature:NK2R激动剂能否成为肥胖与2型糖尿病的新型突破疗法

该研究深入探讨NK2R作为新药物靶点的潜力,以及其激动剂在动物实验中所取得的令人鼓舞的成果,这一发现或将为未来肥胖与糖尿病的治疗带来新的曙光。

2024-11-26

Commun Biol:甘露糖能直接靶向膀胱癌关键蛋白,诱导焦亡,助力免疫疗法

本研究发现甘露糖可显著抑制膀胱癌生长,它直接结合PKM2,抑制其乳酸化,诱导细胞焦亡并激活抗肿瘤免疫反应,有望成为膀胱癌的有效治疗策略。

2025-05-09

Cancer Immunol Res:揭秘TBK1分子或许是克服肿瘤对CAR-T细胞疗法耐受性的关键

本文研究结果揭示了利用PDOTS对CAR-T细胞进行体外分析的可行性和实用性,并表明,靶向作用TBK1或能通过克服肿瘤内在和外在的耐受性机制来增强CAR-T细胞疗法的治疗疗效。

2025-01-31

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

Fly:终止早孕药物米非司酮的新用途 或能作为新型抗衰老疗法发挥作用

研究结果表明,米非司酮和雷帕霉素或能通过一个共同的途径来发挥作用从而增加雌性果蝇的寿命,同时研究人员还暗示了在该途径会增加线粒体的自噬过程并降低中肠的肥大。

2024-11-14

Nature:利用大脑抑制不合适免疫反应的能力有望开发出治疗人类多种疾病的新型疗法

研究人员发现,守护肽是由大脑边界的免疫细胞所呈现的,在那里其能吸引并激活一组免疫T细胞,其功能是可供调节的,这样的细胞就能抑制机体异常的免疫反应。

2024-11-21