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Nature子刊:清华大学蓝勋/李寅青/朱明团队开发通用型基因编辑脱靶检测技术

相较于现有的GUIDE-seq和DISCOVER-seq等脱靶检测技术,Tracking-seq不仅展现了高召回率,而且具备很高的检测精确度。

2024-07-05

Nature子刊:李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器,治疗DMD

研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51,构建了一个基因人源化DMD小鼠模型,模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。

2024-07-16

Cell丨李伟/周琪合作团队开发逆转座子基因工程新技术,实现全RNA介导的基因精准写入

该研究基于自然界存在的R2逆转座系统,结合数据分析和工程化改造方法,成功开发了全RNA介导的、高效精准的基因写入技术,首次在多种人和小鼠细胞系及原代细胞中实现了功能基因的定点整合。

2024-07-15

Cell综述:CRISPR基因组编辑技术的过去、现在和未来

CRISPR基因组编辑技术的发展带来了一系列具有显著潜力的应用,从基础研究的进步到新治疗方法的开发。

2024-06-03

J Control Release:无金属纳米系统在黑色素瘤治疗中的革命性应用,开启癌症疫苗新纪元

CS-TEMPO-OVA纳米疫苗的成功开发表明其在预防和治疗肿瘤发生与生长方面具有巨大潜力。

2024-08-30

Nature Methods | 全面评估长读长RNA测序:揭示转录组分析新前沿

LRGASP项目通过系统评估多种长读长RNA测序技术和分析工具,提供了对当前最佳实践的深入理解和未来改进的方向。

2024-06-12

Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子,治疗罕见神经系统疾病

目前,Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型,大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。

2024-04-26

Science:利用优化的肺靶向脂质纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑,有望治疗囊性纤维化

在这项新的研究中,这些作者开发出了一种治疗方法,但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整,以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。

2024-06-30

刘陈立/赵国屏:开拓“定量合成生物学”新范式,驱动复杂生物系统的理性设计

合成生物学需要发展更为成熟的理论和方法体系,为生物系统的理性设计提供指导—合成生物学有必要向定量合成生物学的新高度上升。

2024-08-01

长链非编码RNA SLAMR在神经系统中许多未知功能的重要性

本研究揭示了一种以前未被描述的长链非编码RNA (lncRNA),作者将其命名为SLAMR。研究者已经证明,这种lncRNA是由背侧CA1区域的特定经历诱导的,并通过KIF5C沿着树突运输。

2024-04-18