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Cell子刊:白晓春/高学飞团队开发人软骨类器官高通量药物筛选系统,鉴定软骨再生新靶点

该研究工作表明,靶向α2-AR或SLPI是软骨再生的有效策略;α-AR抑制剂酚妥拉明是一种有前景并且易于临床转化的软骨损伤治疗手段。

2024-10-05

正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者

该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术,仅需数周时间制备,即可实现“一次治疗,终身治愈”的效果,为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。

2024-07-23

Nature:新方法可实现对小鼠肠道中的细菌进行体内靶向碱基编辑

在一次成功的实验中,Eligo Bioscience公司展示了设计、生产和纯化噬菌体衍生衣壳的能力,该噬菌体衍生衣壳含有编码一种碱基编辑系统的合成 DNA载荷。

2024-07-19

Cell:新研究发现一种调节细胞衰老的非编码RNA分子——SNORA13

在这项新的研究中,研究人员利用一种名为 CRISPR 干扰的基因活性调节技术,在携带致癌突变的人体细胞中单独使数千种非编码 RNA 失活。

2024-07-26

Nature重磅:首次在活体动物中实现对肠道细菌的原位、精准基因编辑

研究证明了直接在活体动物肠道中对细菌进行精准基因编辑的可行性,为研究细菌基因的功能提供了新途径,并为设计新的微生物组靶向疗法打开了大门。

2024-07-13

Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作,获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可

根据协议内容,濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可,用于iPSC细胞药物的开发及生产。

2024-07-24

Science:新研究揭示转座子编码的内含子与向导RNA之间的拮抗冲突

这项新的研究揭示了 IStron在同一转座子编码的转录本中进化出一种敏感的平衡机制,以平衡相互竞争和相互排斥的活动。

2024-07-27

Science:新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA

在一项新的研究中,来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA(DNA 的化学近亲)。他们揭示了人体细胞中的一种新过程,它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024

2024-05-10

Arthritis Rheumatol:特殊细胞受体TLR8或会影响系统性硬化症患者机体中疾病相关细胞因子的产生

本文研究结果表明,TLR8蛋白在系统性硬化症患者机体的浆细胞样树突状细胞中并不表达,因此,其对TLR8的刺激或许并不会产生反应,系统性硬化症患者机体的单核细胞会对TLR8的刺激产生反应。

2024-10-05

PNAS:RNA拖尾机制驱动淀粉样蛋白形成相变

本研究的工作提供了一个替代框架,以探索细胞如何有效地组装生理淀粉样蛋白的发生,以响应细胞提示,并检查发生在各种模型系统中的固化机制。

2024-06-23