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张锋的学生Patrick Hsu连发2篇Nature,推出基于“桥RNA”的全新基因编辑技术

该研究显示,IS110编码一个重组酶和一个非编码的桥RNA(bridge RNA),桥RNA能够特异性地与编码的重组酶结合。

2024-07-12

Cell丨李伟/周琪合作团队开发逆转座子基因工程新技术,实现全RNA介导的基因精准写入

该研究基于自然界存在的R2逆转座系统,结合数据分析和工程化改造方法,成功开发了全RNA介导的、高效精准的基因写入技术,首次在多种人和小鼠细胞系及原代细胞中实现了功能基因的定点整合。

2024-07-15

肿瘤3个月后完全消失,超80%患者持久一年无癌,创新疗法递交上市申请

2024年8月14日,UroGen Pharma宣布,已完成其在研疗法UGN-102的新药申请(NDA),用以治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌(LG-IR-NMIBC)患者。

2024-08-17

JCO:新研究追踪了接受CAR-T细胞疗法axi-cel治疗的大 B 细胞淋巴瘤患者的临床预后

这项新的研究对免疫重建和感染率的全面分析为未来的患者护理策略提供了宝贵的见解。治疗后六个月至两年期间,近四分之一的患者出现感染,严重者需要住院治疗或静脉注射抗生素。

2024-08-19

改良CAR-T细胞疗法!最新Science子刊研究:TOP CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗领域获得重大突破

使用TOP CAR的CAR-T细胞疗法在胰腺、肺和胶质母细胞瘤小鼠模型中表现卓越,显著提高了小鼠的存活率。

2024-07-12

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

iScience:揭示RNA结合蛋白在癌症发生中发挥的重要作用有望帮助开发新型靶向性癌症疗法

本文研究结果表明,揭示这些旁系同源蛋白(在本文中指LARP4A和LARP4B蛋白)的明确生物性角色或许能提供新方法来识别组织特异性的靶点及开发潜在的药物干预策略。

2024-05-11

Nat Nanotechnol:科学家开发出新型聚合物泡囊 有望加速新一代癌症免疫疗法的开发

研究人员重点开发了由生物可降解聚合物所组成的纳米颗粒(称之为聚合物泡囊),在实验室中,他们能根据聚合物泡囊的功效对其不同突变体的行为进行详细分类。

2024-08-14

三篇Cell:科学家揭示免疫疗法协同作用促进黑色素瘤患者机体中T细胞反应背后的分子机制

这三篇研究报告提供了LAG3和PD1如何单独发挥功能以及联合作用背后的分子机制,并强调了利用其进一步进行临床研发的新机会。

2024-08-17

Nat Struct Mol Biol | 张金伟团队揭示长非编码RNA MALAT1成熟和mascRNA生成的结构机制

利用MALAT1 作为范例,此项工作首次揭示了长非编码RNA的部分精细复杂三维结构,以及这类模块化的RNA如何通过部分模仿其他的RNA结构实现招募或者排斥不同RNA结合蛋白的原则和机制。

2024-07-08