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Mol Cell:揭示RNA在调节癌细胞中基因表达上所扮演的关键角色

本文研究结果为阐明RNA和TOP1在调节RNAPII依赖性转录所固有的DNA拓扑异构压力中的协调作用提供了新的见解。

2024-09-04

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

NSMB:隋森芳/王宏伟合作揭示人源生物素依赖型羧化酶MCC的激活机制

此项研究不仅加深了人们对生物素依赖型羧化酶的激活机制的理解,还为治疗相关酶导致的代谢性疾病的药物研发提供了重要的结构基础。

2024-09-15

Cell:中山大学联合阿里云,利用人工智能揭开隐藏的RNA病毒世界,一次性发现16万种新病毒

该研究揭示了有史以来最大的RNA病毒,其基因组长达47250个核苷酸,全方位刷新了人们对RNA“病毒圈”的认知。

2024-10-12

J Hepatol:科学家发现治疗人类脂肪性肝病的新型潜在疗法

本文研究结果强调了ACMSD抑制在增强肝脏中NAD+水平和促进基因组保护方面的益处,同时还揭示了其在MASLD/MASH疾病中的治疗潜力。

2024-10-17

Cell:科学家发现新型表观遗传学开关5-甲酰胞嘧啶或在脊椎动物胚胎发育过程中激活基因表达

本文研究结果表明,在Pol III基因表达的合子重编程过程中,5fC或能扮演活化表观遗传学标记的角色。

2024-10-07

Cell子刊:CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫病——肌无力综合征

在最新研究中,一个特发性Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)病例,其具有高滴度的P/Q型抗突触前VGCC抗体,首次报道到了使用抗CD19 CAR-T细胞治疗后,患者疾病症状得到显著改善。

2024-11-01

个性化细菌疫苗有望成为癌症免疫疗法

在对小鼠进行测试时,作者发现,这些经过复杂编程的细菌癌症疫苗能招募多种攻击肿瘤细胞的免疫细胞,同时阻止通常会抑制肿瘤定向免疫攻击的反应。

2024-10-25