新型非编码RNA:LncRNA剪接变异体的不同调控功能和生物学作用
人类基因组由大约22,000个蛋白质编码基因(PCG)组成,这些基因能够通过选择性剪接(AS)产生不止一个转录本。
Cancer Cell:新型单细胞RNA测序研究有望揭示人类胃腺癌的发病机制及潜在的治疗性靶点
来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心等机构的科学家们通过研究深入理解了胃癌进展过程中肿瘤微环境的演变机制,本文的研究亮点包括揭示了多细胞群体和患者临床治疗结果之间的关联,并发现了一种潜在的新型治疗靶点。
礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
Molecular Therapy: ISG20介导的靶向RNA氧化是治疗急性肾损伤的一种潜在策略
过量的ROS可诱导氧化应激,导致DNA、RNA、脂质和蛋白质的氧化损伤,最终导致细胞死亡。氧化应激是急性肾损伤(AKI)发生和发展的中心加重因素,使其成为可能的治疗靶点。
错误剪接导致关键蛋白缺失,麻省大学科学家开发ASO药物治疗脆性X综合征,计划联合公司推进临床转化
脆性 X 综合征(fragile X syndrome,FXS),是一种 X 连锁显性遗传病,其发病率仅次于唐氏综合征,在男性中的发病率约为 1/4000,女性约为 1/6000~8000,男性发病率
Science:揭示Mitofusin 2的选择性剪接变体塑造内质网并将这种细胞器与线粒体连接在一起
在一项新的研究中,来自西班牙巴塞罗那生物医药研究所、巴塞罗那大学、意大利威尼托分子医学研究所和帕多瓦大学等研究机构的研究人员揭示了Mitofusin 2在细胞内细胞器相互连接中的关键作用。相关研究结果
MIT校友联创,利用RNA靶向β细胞,从源头解决胰岛素依赖,管线预计3年内进入临床
在研究中,研究人员开发了两种 RNA 适配子(RNA aptamer),这是一类人工合成的单链寡核苷酸或者肽链,可与非核苷酸靶目标物质进行高亲和力、高特异性结合。
Nature:从结构上揭示人类剪接体激活机制
在一项新的研究中,来自德国马克斯普朗克多学科科学研究所的研究人员通过使用最先进的显微镜几乎在原子水平上观察分子,发现了在我们细胞内运作的最重要和最复杂的“纳米机器人”之一的内部
PNAS:新型RNA纳米颗粒疗法或能阻断人类多发性骨髓瘤的扩散
科学家们通过研究开发出了一种新型的RNA纳米颗粒疗法,其或能促使多发性骨髓瘤无法移动及发生突变,这种新型疗法或能关闭血管中一种吸引癌症的功能,从而使得多发性骨髓瘤细胞扩散的通路失去功能。