Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
JCO：1期临床试验表明一种增强型CAR-T细胞疗法有望治疗诸如弥漫性中线胶质瘤之类的高级别中枢神经系统肿瘤
研究人员开发出一种靶向在弥漫性中线胶质瘤（diffuse midline glioma, DMG）和其他中枢神经系统肿瘤中高度表达的GD2抗原的增强型CAR-T细胞疗法。
2024-06-26
基因疗法新飞跃！Science最新研究：团队研发出高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。
2024-06-04
Sci Bull：揭开心力衰竭的免疫特征或有望帮助开发新型靶向性疗法
文章中，研究人员识别出了与心力衰竭相关的转录组学特征，除了生物信息学分析外，他们还进行了实验验证从而进一步证实了研究结果的可靠性。
2024-05-13
Cancer Res：牛津大学科学家利用人工智能技术开发更具个性化的癌症疗法策略，能显著延长患者复发的时间，最长可达两倍
研究结果表明，DRL框架始终优于在临床中使用的传统MTD和适应性策略，从而就能延迟队列中所测试的所有患者的复发事件，并能将一些患者的复发时间延迟一倍以上。
2024-06-26
AI赋能抗癌免疫疗法！EJMC：中国科学家利用人工智能技术开发出用于癌症免疫疗法的新型抑制剂
本文研究中，研究人员利用人工智能技术开发出了一种新型PTPN2/PTPN1抑制剂，其具有纳米级别的抑制效力、良好的体内口服生物利用性，且具有强大的体内抗肿瘤功效。
2024-04-28
首个CAR-M细胞疗法折戟，Carisma公司转向CAR-单核细胞疗法
Saar Gill 博士等人于2016年创立了Carisma Therapeutics，旨在将CAR-M推向临床研究。
2024-04-05
《科学》：阿尔茨海默病全新疗法！瞄准AD病理核心机制，科学家开发钙离子稳态调控剂，可有效保护神经
研究者设计了一种基于细胞的药物筛选方法，在人神经母细胞瘤中稳定表达额颞叶痴呆（FTD）相关突变P301L，诱导tau蛋白过度磷酸化和聚集，并导致细胞大量死亡。
2024-06-05
