Nat Genet：染色体混乱或会促进白血病对疗法的耐受 有望帮助开发新型靶向性疗法
通过解析CK-AML的动态基因组特征、表型和功能复杂性，本文研究发现或能为揭示白血病干细胞的特征并对其进行靶向作用提供了临床相关的途径。
2024-12-20
Nature Metabolism：刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
2025-03-16
柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
Cell子刊：CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫病
该研究证实了 BCMA 靶向的 CAR-T 细胞疗法在治疗难治性慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）中的安全性和潜力，并为患者疾病缓解的分子机制提供了见解。
2025-06-01
Cell子刊：Fate公司的iPSC-CAR-T细胞疗法，克服实体瘤治疗难题
在这项最新研究中，研究团队开发了一种诱导多能干细胞（iPSC）来源的“现货型”同种异体 CAR-T 细胞，它表达了靶向人表皮生长因子受体-2（HER2）的 CAR，从而能够区分肿瘤细胞与正常细胞。
2025-06-06
礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
Cell：新研究揭示运动通过促进肠道细菌产生甲酸，增强免疫疗法的抗癌疗效
为探究甲酸在人类中的相关性，Meisel 及其研究团队分析了接受免疫检查点抑制剂治疗的晚期黑色素瘤患者。血液中甲酸水平较高的患者无进展生存期优于甲酸水平较低的患者。
2025-07-25
Nature Biotechnology：釜底抽薪，借刀杀人——研究人员用“结石”疗法，让超级细菌自取灭亡
该研究提出了一种颠覆性的策略：与其直接用药物杀死细菌，不如诱导它们自身发生“钙化(calcification)”，也就是让细菌长出类似“结石”的坚硬外壳。
2025-07-21