罕见病新药速递！Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿（PH1）大幅降低尿草酸水平
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查，该药用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定，如果获批，patisiran将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的
美国FDA授予RNAi药物ALN-TTRsc02孤儿药资格，治疗ATTR淀粉样变性
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性RNAi药物ALN-TTRsc02治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性的孤儿药资格。在欧洲，EMA于今年4月也授予了该药治疗上述疾病的孤儿药资格。Alnylam公司计划在今年晚些时候启动III期临床项目，ALN-TTRsc02有望
首款RNAi药物patisiran治疗hATTR淀粉样变性显著改善心脏结构和功能
2018年03月30日/生物谷BIOON/--RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam制药公司近日在日本熊本举行的第16届淀粉样变性国际研讨会（ISA）上公布了RNAi药物patisiran治疗遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性的III期临床研究APOLLO的新数据。此次会上公布的是心脏亚群结果：APOLLO研究中有56%（n=126）受试者被纳入了预定义的心脏亚群。数据显示，与安慰剂相比
Cell：新方法能够直接和快速地破坏任何细胞中的任何蛋白
图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2017.10.033。2017年11月18日/生物谷BIOON/---在我们的身体中，蛋白执行着几乎所有重要的过程，而蛋白功能障碍会导致许多疾病。为了研究一种蛋白的功能，科学家们将它从细胞中移除，随后分析其后果。目前，他们通常使用的两种方法是CRISPR/Cas基因组编辑和RNA干扰（RNAi）。它们分别在DNA或RNA水平上发
Nature：构建出一种可逆的突变的小鼠胚胎干细胞生物库
图片来自Nature, doi:10.1038/nature24027。2017年10月14日/生物谷BIOON/---基因筛选已极大地改变了我们对生物学过程和疾病机制的理解。近期的技术进步扩大了在筛选之前破坏一种细胞群体中的基因功能的方法：从化学诱变、插入突变到RNA干扰（RNAi）和近期的CRISPR介导的基因组编辑。然而，RNAi和CRISPR介导的基因组编辑经常面临着效率低下和脱靶效应。此
Nature：大牛张锋教授证实CRISPR–Cas13可靶向哺乳动物细胞中的RNA
Cas13a结合和切割单链RNA。图片来自Stephen Dixon。2017年10月6日/生物谷BIOON/---早在2016年，科学家们就发现了结合和切割单链RNA而不是DNA的CRISPR蛋白（Science, doi:10.1126/science.aaf5573）。如今，在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院（MIT）的研究人员对这种被称作CRISPR-Cas13a的系统进行调整，使之在
外泌体最新研究进展
2017年9月28日/生物谷BIOON/---外泌体是一种存在于细胞外的多囊泡体，可通过细胞内吞泡膜向内凹陷形成多泡内涵体，内涵体与细胞膜融合后释放其中的小囊泡。外泌体的直径在40-110 nm之间，其中包含RNA、蛋白质、microRNA、DNA片段等多种物质，存在于血液、唾液、尿液、脑脊液和母乳等多种体液中。外泌体从发现至今已有30多年的历史，虽然最初被认为可能是细胞的“垃圾”，所以才被排出来
2017年8月Cell期刊不得不看的亮点研究
2017年8月31日/生物谷BIOON/---8月份即将结束了，8月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。1.Cell：重磅！揭示自身免疫疾病中表位扩散之谜doi:10.1016/j.cell.2017.07.026图片来自Carroll lab/Boston Children's Hospital。美国哈佛医学院波士顿儿童医院的Michael Carroll团
Cell：大规模RNAi筛选鉴定出对癌症重要的基因
图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2017.07.0052017年8月5日/生物谷BIOON/---在一个新的研究中，研究人员在癌症中开展大规模的RNAi筛选，在将近400个人癌细胞系中系统性地抑制7800多个基因，从而为多种类型的癌症鉴定出潜在新的治疗靶标。这为会癌症患者治疗产生影响。相关研究结果发表在2017年7月27日的Cell期刊上，论文标题为“Project DR
哺乳动物真地存在抵抗病毒的RNAi反应吗？大家争论不休
图片来自iStockphoto/Adventtr2017年7月23日/生物谷BIOON/---一项新的研究为哺乳动物细胞能够利用小干扰RNA（siRNA）抵抗病毒添加新的证据（Immunity, doi:10.1016/j.immuni.2017.05.006），但是关于它的生理重要性的问题仍未解决。中国科学院武汉病毒研究所生物学者周溪（Xi Zhou）教授几年前就已知道他想要从事什么方向的研究，