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Nat Biotechnol:科学家开发出能锁定小型癌症相关突变的新型基因编辑工具

来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型非常精确的基因编辑工具,其或能用来在这些临床前模型中研究这些特定基因改变所产生的影响,而不是局限于更广泛的靶向性策略。

2023-08-14

NEJM:新研究表明经过碱基编辑的供者CAR-T细胞有望治疗T细胞白血病

作为英国伦敦大学学院(UCL)和大奥蒙德街儿童医院(GOSH)之间“从实验室到临床”合作的一部分,三名患有复发T细胞白血病的年轻患者如今接受了经过碱基编辑的CAR-T细胞的治疗

2023-06-19

Nature:一种新方法或有望帮助开发治疗人类罕见疾病的RNA疗法

来自韩国科学技术院等机构的科学家们通过研究利用反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides)有望治疗一种名为共济失调毛细血管扩张等罕见人类疾病。

2023-08-14

我国科学家基于人工智能的蛋白结构聚类分析,发现一系列新的碱基编辑

在一项新的研究中,中国科学院遗传与发育生物学研究所的高彩霞(Gao Caixia)课题组率先使用人工智能(AI)辅助的方法,通过结构预测和分类发现具有独特功能的新型脱氨酶蛋白。这种方法为发现和构建理想

2023-06-30

奥博、礼来亚洲持续押注,RNA明星初创获2亿美元融资,继续推进临床研究

近日,美国 RNA 疗法公司 ADARx Pharmaceuticals 宣布完成超额认购的 2 亿美元 C 轮融资,本轮融资由贝恩资本生命科学和 TCGX 联合领投,新投资方包括

2023-08-11

全球环状RNA技术,哪些企业在领跑?

回顾环状RNA(CircRNA)技术,作为前沿生物领域,近两年备受瞩目,不少弄潮儿创新企业聚焦该领域,并成功获得一票VC机构的巨额投资。研究表明,环状RNA是一种广泛存在于真核细胞的共价闭环结构。由于

2023-07-20

科研人员揭示DNA糖基化酶在核小体上的碱基切除机制

DNA的碱基损伤可以发生在染色质化的真核生物基因组的所有区域,包括核小体DNA位点。核小体作为天然的屏障会阻碍BER相关蛋白对损伤位点的接触,只有一部分面向溶剂侧的DNA自由暴露。

2023-07-17

Cell:章鱼利用RNA编辑通过改变蛋白功能来快速响应温度变化

每个细胞都有一套有限的指令编码在它的DNA中。然而,生命是不可预测的,当环境发生变化时,动物需要灵活性来适应。在一项新的研究中,来自美国海洋生物学实验室和以色列特拉维夫大学等研究机构的研究人员发现章鱼

2023-06-12

Science:利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑,有望治疗一系列血液疾病

在一项新的研究中,来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型,用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病,从而可以直接在体内改造患病的血细胞,这是基因药物发展的一个进

2023-08-08

Molecular Therapy Nucleic Acids:纳米芯片可以对小鼠和人类器官进行高水平的基因组编辑

类器官是来源于胚胎干细胞、成体干细胞(ASCs)或诱导多能干细胞(IPSCs)的自组织三维培养系统。它们比传统使用的二维免疫细胞系更真实地概括了其原始上皮组织的结构、组成和功能。

2023-07-27