Science:蛋白ALAS1的新作用,意外推动小RNA疗法的新纪元
ALAS1的“兼职”功能为siRNA疗法带来了新的希望。这一突破性的发现展示了基础科学研究如何为临床应用开辟新的道路,为未来的治疗方案提供了无限可能。
2024-12-30
张锋最新论文:开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶,为更安全的基因编辑疗法奠定基础
该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造,设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。
2025-01-12
Cell:陈玲玲系统总结小RNA和lncRNA的过去、现在和未来
该综述系统性地回顾了小非编码RNA与长非编码RNA的发现历程、作用机制研究进展和生理病理学功能认知,并展望了非编码RNA领域研究的未来方向。
2024-11-28
Nature Methods:高效的“引导编辑”(Prime Editing)平台!多重基因敲除筛查的新工具
该研究通过优化“引导编辑”平台,展示了其在多重基因筛查中的巨大应用潜力。
2024-12-07
Nat Commun:新研究揭示RNA竟还能帮助细胞修复DNA双链断裂修复
Storici团队发现,RNA可以根据它与断裂DNA链的互补性,影响使用哪种工具。这意味着,RNA 除了是重要的蛋白生产信使外,在 DNA 修复方面还扮演着工头和工人的双重角色。
2024-12-07
Nature子刊:周英思/黄锦海/胥春龙/左二伟团队开发新型TadA碱基编辑器,实现DMD外显子55跳跃
该研究通过简易的蛋白质改造策略,利用TadA同源物开发靶向范围更广的胞嘧啶碱基编辑器,并首次在DMD小鼠模型中实现了外显子55的跳跃。
2024-09-22
Nature Methods : 如何利用单细胞RNA测序解读人类胚胎发育的每一步?
研究人员借助干细胞技术构建了胚胎模型(stem cell-based embryo models),用于模拟人类胚胎的发育。
2024-12-09
基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26