Ann Intern Med：基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
2024-01-28
研究人员利用环状RNA开发出基于Cas12a的引导编辑器
基于CRISPR-Cas9的引导编辑器（prime editors，PEs）可同时实现任意碱基类型的精准替换，以及小片段的精准插入、替换和删除。目前，几乎所有的引导编辑器均是依赖于Cas9蛋白开发而成
2024-01-12
Cell Rep Med | 浙江大学赵鹏/阮健/盛剑鹏/包暄文确定了巨噬细胞导向模块作为结直肠癌的潜在治疗靶点
该研究揭示了CCIM拓扑模式，并揭示了CCIM组件在重编程抑制性CRC TME中的重要性。
2024-02-08
Sci Transl Med：mRNA技术有望帮助治疗人类罕见的肝脏遗传性疾病
罕见病通常是由患者机体DNA的错误所引起的，全球目前大约有3亿名患者会受到罕见病的影响，然而这些疾病中仅有不到5%的比例取得了批准的治疗方法。
2024-01-23
一种新的PDPN拮抗剂肽CY12-RP2通过Wnt/β-catenin抑制黑色素瘤生长并调节免疫细胞
本研究探讨了PDPN在黑色素瘤中的作用，证实PDPN通过激活Wnt/β-catenin通路促进黑色素瘤的生长和转移。
2024-01-25
Sci Transl Med | 封面！南方医科大学丁长海等团队合作揭示APOE的促骨关节炎新作用
白色脂肪组织（WAT）是一种由成熟脂质负荷的脂肪细胞（ADs）和基质血管组分（SVF）组成的异质组织，包括AD前体细胞、免疫细胞和血管细胞。
2024-02-02
Sci Transl Med：一种特殊遗传学机制或能影响机体对低氧环境的反应
研究结果表明，KMT2E-AS1/KMT2E配对或能协调跨聚合多组学蓝图来介导HIF-2α的病理学特征并能作为肺动脉高压中的关键临床靶点。
2024-01-23
Sci Transl Med：科学家绘制出人类足月分娩期间机体胎盘组织的单细胞图谱
研究人员通过利用单细胞RNA测序（也称为单细胞转录组学）创建了胎盘图谱，该图谱能分析单一细胞的活性和型号模式。
2024-01-23
高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器，可同时编辑多达4个基因
研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应，结果表明CPE具有优良的特异性，几乎没有检测到脱靶效应。
2024-01-11