Nat Med：帕金森病基因治疗新突破，上海交通大学刘军等团队通过双靶点疗法实现脑内自主多巴胺合成，I期临床证实安全
作者报告了一项多中心、I期临床试验的12个月安全性、耐受性和初步疗效结果，该试验对10名中度至晚期帕金森病患者进行了双侧壳核内递送BBM-P002的治疗。
2026-06-16
Nat Med：眼睛拍张照，慢病早知道，余洪华等团队开发“读瞳”AI，30秒筛查糖尿病、痛风等六种全身性疾病
通过展示一个可扩展且适应性强的AI框架，作者的研究结果弥合了当前筛查模式中的关键空白，并为眼科学组学驱动的全身健康评估的实际应用提供了开创性的见解。
2026-05-09
Nat Med：为免疫系统“精准调压”，中国医学科学院张磊/韦俊发现调节细胞代谢可治疗血小板减少，口服营养素带来新思路
本研究确定了CD38-NAD+轴作为ITP的免疫代谢检查点，并支持进一步探索NMN作为针对抗体介导疾病的非抗体耗竭性代谢策略。
2026-05-07
Sci Transl Med：河南中医药大学李建生/王嘉祯等揭示分子伴侣介导的自噬在器官纤维化中的双重保护作用
本研究揭示LAMP2A介导的CMA通路在器官纤维化中扮演“双面手”角色，既能抑制成纤维细胞活化，又能唤醒实质细胞再生潜能，为开发广谱抗纤维化药物提供了全新思路。
2026-02-25
Med：当慢阻肺遇见肺癌，浙江大学范军强等揭示一种合并症如何意外地成为免疫治疗的“助推器”
研究表明，慢性阻塞性肺疾病重塑的肺上皮，扩大CXCL14+基底样肿瘤细胞。这些细胞通过CXCL14-CXCR4轴募集产生CXCL9的巨噬细胞，创造了一个免疫容许的小生境，增强了抗PD-1抑制剂的反应。
2026-03-04
Med：曾小峰/周道斌/李梦涛表明，CD19 CAR-T细胞疗法可作为一种有前途的、安全的治疗难治性SLE-ITP的方法
该研究发现CD19 CAR-T细胞疗法作为一种有前途的、安全的治疗难治性SLE-ITP的方法。
2026-03-24
Nat Med ：新生突变的“父母分账”，南京医科大学胡志斌/沈洪兵/王铖发现高龄母亲突变35岁后加速爆发，辅助生殖各步骤留下不同指纹
体外胚胎操作与早期合子后镶嵌突变的增加相关，特别是与1岁时延迟神经认知发展相关的C>A替换。总之，这些发现增进了对新生突变的决定因素和后果的理解。
2026-08-13
Nat Med：体内“基因纠错”初显威力！上海交通大学夏强等团队通过体内基因编辑疗法YOLT-101为家族性高胆固醇血症提供根治新希望
本研究报道了一项正在进行的临床试验的中期结果，该试验旨在评估单次递增剂量YOLT-101用于HeFH患者PCSK9基因编辑的安全性、耐受性和有效性。
2026-03-10
Trends Neurosci+Free Radic Biol Med：刘丹倩团队发表两篇睡眠调控机制的综述
两项工作共同表明，睡眠是多尺度机制协同整合的动态过程，为理解睡眠功能及相关疾病提供了新的理论视角。
2025-12-04
Sci Transl Med：一颗“RNA创可贴”！新药TY1如何修复DNA损伤，拯救受伤的心脏？
来自美国西达赛奈医疗中心等机构的科学家们通过研究成功开发出一种名为TY1的实验性RNA药物，其能通过增强免疫细胞中的DNA修复机制，显著减少心肌梗死后的瘢痕形成并展现出治疗自身免疫性疾病的潜力。
2025-12-19