宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗,可一次性纠正突变基因,已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症(镰状细胞病)是一种遗传性血红蛋白病,主要特征表现为慢性贫血,周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植(造血干细胞移植)、基因治疗等。
种子轮融资2500万美元,波士顿初创瞄准「下一代」器官靶向性LNP,重点关注肺部疾病
近日,一家波士顿生物技术初创公司 Hopewell Therapeutics 宣布完成了 2500 万美元的种子轮融资,本轮融资的投资方包括 Mass Ave Capital、五源
Nature子刊:多肽编码的mRNA条形码,实现体内高通量LNP筛选
该研究证明了多肽条形码技术可用来快速、高效筛选大量纳米颗粒载体库,在这项研究中,仅使用了9只小鼠就从包含384种新的可电离脂质的400多种LNP配方中筛选到了新的可生物降解的LNP。
Nano Letters:孟幻/刘湘圣团队开发“非LNP类”mRNA递送载体
随着mRNA新冠疫苗的获批上市和广泛接种,mRNA技术受到了空前关注,并在传染病疫苗、癌症疫苗、罕见病治疗等领域取得了一系列突破。但迄今为止,人们主要关注基于脂质的mRNA递送纳米技术
李博文等开发新型LNP载体,吸入后可实现对肺部的高效mRNA递送及基因编辑
利用高通量平台,研究团队合成和筛选了可生物降解的可电离脂质组合文库,以构建用于递送mRNA和CRISPR-Cas9基因编辑器的吸入式递送载体。
董一洲团队开发新型CAP-LNP,将mRNA递送到精母细胞,治疗男性不育症
该研究开发的CAP-LNP可向精母细胞递送编码DNA减数分裂重组酶1(Dmc1)蛋白的传统mRNA以及自扩增RNA(saRNA),从而恢复Dmc1蛋白表达,治疗Dmc1基因突变引起的雄性不育症。
首次通过LNP靶向感光细胞,已在非人灵长类动物中获积极结果
本次研究确定了一种使用肽缀合的 LNP,通过该递送系统能够向神经视网膜靶向递送 mRNA。与此同时,在非人灵长类动物获得的积极试验结果将具备更富前景的临床转化潜能。
宋相容团队开发锰基LNP-mRNA疫苗,增强mRNA表达并提高免疫原性,更好预防新冠突变株
该研究以新型可电离脂质(IC8)为基础,引入干扰素基因刺激因子(STING)的激动剂锰(2价Mn离子),构建了具有高免疫原性的新型mRNA递送系统——IC8/Mn-LNP。
LNP携载GNAS的siRNA促进间充质干细胞向成骨细胞分化
骨骼动态平衡对生活质量至关重要,因为健康的骨骼对活动能力至关重要,而脆弱的骨骼(如骨质疏松症)容易骨折,导致长期残疾和死亡。
手握新一代LNP技术,新锐完成1.2亿美元B+轮融资,拜耳、安进支持
基因疗法公司ReCode Therapeutics宣布完成1.2亿美元的B+轮融资。本轮融资由Bayer投资部门Leaps by Bayer和Matrix Capital Management附属公司