FDA：Kalydeco获准治疗G5510突变携带者
FDA和福泰制药公司宣布Kalydeco（ivacaftor）已获准用于年龄≥6岁、携带囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因的患者，治疗其囊性纤维化（CF）的基础病因。据福泰制药称，CF患者当中大约有4%携带此突变。 Kalydeco仅对携带G551D突变的CF患者有效，而对携带2个拷贝的CFTR基因F508突变的CF患者无效，而后一种突变是导致CF的最常见突变。
2012-02-13
Vertex走狗屎运：临床未达主要终点，Kalydeco却获FDA专家委员会肯定
Kalydeco定价高达30万美元/人/年，该药临床试验未达到主要终点，却意外获得FDA专家委员会肯定，Vertex公司算是走了狗屎运，如果FDA最终批准，将每年新增1.5亿销售额。
2014-10-27
FDA批准Vertex囊性纤维化靶向药物Kalydeco用于2-5岁儿童
Kalydeco售价高达30万美元/人/年，位列最昂贵TOP10药物榜单第三，该药是首个靶向囊性纤维化（CF）根本病因的药物。
2015-03-20