首款G9a抑制剂通过表观遗传调控，逆转病理与认知缺陷
表观遗传疾病修饰治疗，它可以补充甚至取代目前完全基于清除β-淀粉样蛋白的策略。这种新的实验性化合物通过表观遗传机制起作用，不仅作用于疾病的症状，而且直接作用于促成其进展的分子机制。
2026-03-19
Nature子刊：李祥/李歆/汪卫平/李海涛合作开发“表观遗传阅读器”抑制剂，用于肺癌治疗
该研究首次报道了一类靶向 ATAC 复合物特异性亚基 YEATS2 的高效、选择性化学抑制剂，在肺癌小鼠模型中显著抑制了肿瘤生长，为开发表观遗传复合物特异性药物提供了全新策略。
2026-01-15
NCB：卞修武院士等团队合作揭示肿瘤细胞异常氨基酸感知新机制，是导致免疫检查点抑制剂耐药的关键
靶向ZBTB5–pS127–mTORC1轴介导的异常营养感知，代表了一种通过缓解肿瘤微环境中氨基酸限制来增敏癌症免疫治疗的概念验证策略。
2026-04-10
JCI：中山大学研究团队破解iCCA化疗耐药之谜，IDH1抑制剂协同吉西他滨，逆转野生型iCCA化疗耐药
该研究表明别构IDH1抑制剂ivosidenib克服了表达野生型IDH1的肝内胆管细胞癌模型的耐药性。
2026-04-01
Cell子刊：赣南医科大学张书永团队发现，TROP2-ADC+PERK抑制剂，可克服晚期结直肠癌耐药
该研究表明，靶向 PERK 以抑制 Wnt/β-catenin 信号通路，能够克服晚期结直肠癌对于抗 TROP2 ADC 的耐药性。
2026-04-26
Hepatology：破解胆管癌侵袭的“钥匙”，南京大学王雷等团队找到关键靶点ASPH及其抑制剂千金藤素
该研究表明，ASPH和主要组织相容性复合体II类分子可能成为ICC的新型治疗靶点，这些发现可能为指导开发新的ICC患者合理治疗策略提供依据。
2026-04-30
苏州大学韩悦/吴德沛发现MELK蛋白是关键“锁”，其抑制剂可重启生成程序
研究表明抑制MELK可通过MAPK/ERK/cofilin信号轴促进巨核细胞成熟与血小板生成，为免疫性血小板减少症的靶向治疗研发提供了全新潜在靶点。
2026-05-12
Cell背靠背：超越细胞骨架，非肌肉肌球蛋白 II抑制剂重塑胶质母细胞瘤治疗与成瘾干预的版图
该研究报告了关于 MT-125 具有高度的脑渗透性，并且安全性极佳，能够阻止胶质母细胞瘤的侵袭和细胞分裂，具有强大的临床应用潜力，可用于治疗胶质母细胞瘤。
2026-02-09
JCI：中山大学张奥等团队揭示免疫检查点抑制剂相关关节炎的致病T细胞亚群及治疗新策略
该研究从机制上阐明了一类新型致病性Treg细胞在ICI-IA中的核心作用，并提供了靶向IL-6R作为一种安全有效的治疗策略的临床证据，为精准管理免疫治疗相关关节炎开辟了新路径。
2026-05-25
Adv Sci：老药新突破，中国学者发现抗真菌药环吡酮胺被证实为高效特异性NLRP3抑制剂
研究发现FDA批准的抗真菌药物环吡酮胺（CPX）可作为新型NLRP3炎症小体抑制剂，有望用于治疗各类NLRP3炎症小体相关疾病。
2026-05-26