Sci Transl Med：新生儿粘多糖贮积症I型（MPS I）筛检的必要性
一项在犬类身上做的新的研究报告说，在出生的时候进行酶替代疗法可制止几乎所有的与一种罕见的遗传性疾病有关的问题。 这些发现凸显了对新生儿进行粘多糖贮积症I型这种疾病（或称MPS I）进行筛检的必要性，因为这是改善患者生活的最有效的方法。 该研究第一次显示，用酶替代疗法治疗MPS I可显著减少心脏、骨骼和脑部的疾病症状；它可能会给罹患类似遗传性疾病患者的输送酶的方法的改善。
顶级期刊两文并发：干细胞治愈I型糖尿病希望初现
据世界卫生组织统计：2008年全球估计约有3.47亿人患有糖尿病。目前流行率仍呈上升趋势，尤其在低收入和中等收入国家。2012年总共约有150万人直接死于这一疾病，其中80％以上的死亡病例发生在低收入和中等收入国家。
J immunol：chrA蛋白能够调节I型糖尿病中的自体免疫反应
I型糖尿病属于自身免疫病，其本质是宿主的免疫细胞针对自身胰岛beta细胞的自身抗原产生了免疫反应。因此，寻找到beta细胞中能够引发免疫细胞激活的自身抗原对于该疾病的治疗显得至关重要。之前的研究发现胰岛beta细
百特启动单抗药物anti-MIF I期临床恶性实体瘤试验
2012年9月5日讯 /生物谷BIOON/ --百特（Baxter）宣布，已启动了抗MIF单抗（抗巨噬细胞迁移抑制因子）I期临床试验中的患者给药，该试验在恶性实体瘤患者中开展，代表着该公司通过先进的生物学研发来扩大其肿瘤学产品组合的努力。 该抗MIF单抗，是一种完全人源化的重组单抗，是一种新的治疗制剂，有望用于癌症的治疗。该单抗特异靶向于体内的一种特异性抗原MIF蛋白，而非传统的全身性治疗制剂。
加拿大Transition公司2型糖尿病药物TT-401 I期临床试验获积极性结果
6月18日，加拿大生物制药公司Transition Therapeutics宣布，2型糖尿病候选药物TT-401 I期临床单剂量递增试验获积极性结果。 Transition公司表示，TT-401每周给药一次的皮下注射肽类药物，研究表明它能够降低肥胖型2型糖尿病患者的血糖水平。TT-401是胰高血糖素样多肽-1（GLP-1）受体的双重受体激动剂，且为第二代谢靶标。
Azaya公司宣布脂质体多西紫杉醇ATI-1123 I期临床试验结果
6月13日，美国Azaya Therapeutics公司宣布，抗肿瘤药物ATI-1123（脂质体多西紫杉醇）I期临床试验获积极性结果，79%预处理患者受益于ATI-1123。 试验招募了29位多种实体瘤患者，包括子宫颈癌、胃癌、黑素瘤、非小细胞肺癌（NSCLD）、卵巢癌、胰腺癌、前列腺癌、甲状腺癌、脐尿管癌及子宫癌。
Theraclone Sciences启动TCN-202治疗人巨细胞病毒感染I期临床试验
6月14日，致力于治疗性抗体研发的Theraclone Sciences公司宣布，启动在健康成年志愿者的I期临床试验，以评价静脉注射药物TCN-202的安全性。 TCN-202是保护性全人单克隆抗体，用于治疗人巨细胞病毒（CMV）感染。
Immunomedics发布治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）结合疗法I期临床结果
6月13日，Immunomedics公司公布依帕珠单抗（epratuzumab）——放射性钇-90（90Y）标记的人源抗CD22单抗，与维妥珠单抗（veltuzumab）——人源抗CD20单抗，联合用于治疗复发性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的初步临床实验结果。 公司表示，90Y-epratuzumab放免疗法与veltuzumab免疫疗法相结合是治疗NHL的新途径。
JCI:I型糖尿病治疗新药已经在路上
近日，来自美国斯坦福大学医学院的研究人员在国际学术期刊JCI上发表了一项最新研究进展，他们发现在1型糖尿病发病前期胰腺内一种物质的累积对于该疾病的发展非常重要，而一种用于胆结石相关痉挛治疗的药物能够阻断小鼠模型体内这种物质的合成，延缓胰岛beta细胞受到的损伤，对于防止这种自身免疫性紊乱的发生具有一定作用。
德国Xenios公司i-cor同步心脏辅助系统获CE标志
近日，德国医疗技术公司Xenios在欧洲销售的i-cor同步心脏辅助系统获得CE标志，i-cor系统是世界首个用于心源性休克和高风险干预的心跳同步心脏协助系统，其利用一种小型化的泵来提供生理性的心脏跳动援助。该系统可以通过利用同步脉冲来协助虚弱的心脏进行跳动，同时还结合有心肌保护的措施，同步脉冲可以覆盖患者整个虚弱的心脏。