Bluebird基因疗法LentiGlobin BB305获得FDA突破性疗法认证
最近美国基因疗法的先驱Bluebird公司表示公司开发的用于治疗β-地中海贫血的基因治疗方案LentiGlobin BB305已经获得了FDA的突破性药物地位认证。
2015-02-03
赛诺菲和MJFF合作开展帕金森症Ib期临床试验
2012年4月20日，赛诺菲（Sanofi）公司与迈克尔·J·福克斯基金会（Michael J Fox Foundation，MJFF）合作开展一项Ib期临床试验，用于评价AVE8112在帕金森氏病患者中的安全性和耐受性。 作为协议的一部分，MJFF将赞助此项研究，同时还将拥有并分享此次试验所产生的所有数据和结果。进一步的开发计划将取决于此次研究的结果。
2012-04-22
Inspiration公司向FDA提交IB1001(重组凝血因子IX)生物制品许可申请
2012年4月17日，路透社，Ipsen公司今天宣布，其合作伙伴Inspiration生物制药公司（Inspiration Biopharmaceuticals）已向FDA提交了IB1001的生物制品许可申请（Biologics License Application，BLA），这是一种静脉注射的重组凝血因子IX（fFIX），用于治疗和预防B型血友病患者的出血。
2012-04-17
默沙东阿尔茨海默氏症BACE抑制剂MK-8931 Ib期临床取得积极数据
2013年7月15日讯 /生物谷BIOON/ --默沙东（Merck & Co）7月14日公布了在轻度至中度阿尔茨海默氏症（Alzheimer's Disease）患者中开展的有关实验性口服β-淀粉样前体蛋白裂解酶（BACE1或β分泌酶）抑制剂MK-8931的Ib期临床试验结果。 该项研究中，以β淀粉样蛋白的水平作为BACE活性的一种衡量方法。
2013-07-15