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HDAC抑制剂givinostat 3期临床:显著延缓疾病进展,改善肌肉功能下降!

givinostat能够抑制HDAC。HDAC是一类酶,通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。研究表明,DMD患者中HDAC活性高于正常水平,这可能会阻止肌肉再生,并引发炎症。

2022-06-29

靶向蛋白磷酸治疗炎症相关疾病:从信号转导到治疗

蛋白质磷酸化的概念是在1955年提出的,起源于在体外将磷酸化酶b转化为磷酸化酶a对三磷酸腺苷和“转换酶”(后来称为磷酸化酶激酶)的双重要求的确定。

2022-06-30

欧盟批准赛诺菲替代疗法Xenpozyme!

Xenpozyme是第一个被批准用于治疗ASMD的药物。

2022-06-30

庞贝病第二代替代疗法(ERT)!欧盟批准赛诺菲Nexviadyme(avalglucosidase alfa)!

Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现(呼吸障碍和活动能力下降)有临床意义的改善。

2022-06-30

Theranostics: HDAC抑制剂可能用于恢复糖尿病内皮祖细胞和其他干细胞的功能

心血管疾病(CVD)导致糖尿病患者更高的死亡率和致残率,并造成巨大的健康和经济负担。在过去的几十年里,越来越多的临床前证据表明,骨髓来源的内皮祖细胞参与了新生血管和缺血心肌的保护和修复。

2022-06-16

揭示TMEM175和V-ATP携手调节溶酶体酸度以及TMEM175发生突变时为何增加帕金森病风险

在一项新的研究中,来自密歇根大学的研究人员指出在大约五分之一的帕金森病病例中,要把溶酶体中的一种小的、功能失常的蛋白作为风险因素。

2022-07-06

Theranostics: RNA干扰筛选发现,在乳腺癌细胞中,蛋白是PI3K抑制的合成致死伙伴

乳腺癌是一种恶性疾病,每八名女性中就有一人会在一生中患病(12.9%的终生风险)。由于其细胞和分子的异质性,这是至关重要的,以了解驱动乳腺癌的分子途径,以改善治疗方法。

2022-06-30

Molecular Therapy: Nucleic Acids棕榈酰转移对肿瘤浸润性免疫细胞和胶质瘤进展的潜在调节作用

胶质瘤是中枢神经系统中最致命、最常见的肿瘤。在手术干预和积极的放化疗后,许多胶质母细胞瘤(GBM)患者的预后仍然很差。

2022-06-30

北大生命学院季雄课题组揭示BRD2介导RNA聚合II转录的功能机理

在本研究工作中,作者建立了BRD2蛋白质瞬时降解胚胎干细胞系,结合多种技术手段分析发现BRD2蛋白降解导致不同基因的Pol II转录起始和延伸障碍。

2022-06-27

JACS:利用转化-抗人IgG抗体可让血糖仪定量检测新冠病毒抗体

在一项新的研究中,来自美国约翰霍普金斯大学和拉根研究所的研究人员报告了一种简单、准确的基于葡萄糖仪的测试方法,它涉及一种新型融合蛋白。

2022-06-23