一针改写大脑 DNA，罕见脑病小鼠迎来生机
随着这项研究的推进，我们有理由相信，个性化基因疗法距离临床应用又近了一步，那些曾经被视为 “绝症” 的神经系统疾病，或许在不久的将来将迎来全新的治疗转机 ！
2025-07-30
两篇Science：冬眠动物的“超能力”或许也隐藏在人类的DNA中
来自犹他大学等机构的科学家们通过分析冬眠动物的基因表达和染色质动态变化，识别出了与冬眠相关的保守顺式调控元件（CREs）和代谢程序。
2025-08-05
PNAS：DNA聚合酶β缺失如何引发大脑发育隐患？科学家揭秘神经元突变背后的“沉默推手”
本研究首次阐明了Polβ通过修复TET介导的DNA去甲基化损伤来维持神经元基因组稳定性，其缺失会导致CpG位点突变的“爆发式”积累。
2025-08-20
黄波团队发现碳酸锂可逆转肺纤维化，清除“瘢痕制造者”肌成纤维细胞
该研究发现，临床常用的情绪稳定剂——碳酸锂（Lithium carbonate，LC），通过诱导肌成纤维细胞发生坏死性凋亡（necroptosis），在小鼠模型中显著逆转已形成的肺纤维化病灶。
2025-09-25
Cell：让“DNA剪刀”变身“RNA手术刀”！可爱龙团队将Cas9及其祖先转变为RNA编辑器
该研究对 Cas9 的祖先 IscB 以及 Cas9 自身进行了工程化改造，删除了其 TID/PID 结构域，将它们从原本的 RNA 引导的 DNA 编辑器转换为 RNA 引导的 RNA 编辑器。
2025-08-19
精准突破囊性纤维化无义突变！Biomed Pharmacother：多模态单细胞技术助力药物筛选新发现
本研究构建携带囊性纤维化跨膜传导调节因子-S308X无义突变的患者特异性诱导多能干细胞气道类器官，结合多模态单细胞技术，揭示疾病炎症机制，筛选出氯沙坦等潜在药物，为相关囊性纤维化治疗提供新方向。
2025-09-08
生成式AI设计出CRISPR蛋白，高效编辑人类DNA，且安全性更高
该研究展示了一种完全由人工智能从头设计的基因编辑工具——OpenCRISPR-1，并首次成功进行了对人类基因组的精准编辑。
2025-08-04
