首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请
所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时，均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%，并且得到维持。
2022-09-28
CRISPR/Cas9基因编辑可能导致细胞毒性和基因组不稳定性
CRISPR/Cas9，俗称“基因剪刀”，是一种精确的基因编辑技术。它允许将所需的DNA序列引入到基因组的（几乎）任何位置，从而修改或灭活一个基因。
2022-08-26
Nat Biotechnol：利用改进的CRISPR-Cas9基因编辑系统将较长的DNA序列高效引入细胞基因组中的精确位点
CRISPR-Cas9基因编辑系统的一种新变体使得它更容易为治疗应用而对大量细胞进行基因改造。
2022-08-30
现货型CAR-T疗法的危机：Cas9基因编辑后，T细胞繁现染色体异常
染色体非整倍性（染色体数目的增加或减少）和染色体截断，是 CRISPR-Cas9 基因编辑时对 DNA 双链进行切割后导致的常见后果，因此，在临床应用中，应当进行相应的检测并尽量使其风险最小化。
2022-07-08
S100A9蛋白有望让糖尿病患者远离胰岛素
在患有严重糖尿病的人中，他们的胰腺β细胞不产生或不再产生足够的胰岛素；为了生存，他们别无选择，只能定期给自己注射人工胰岛素。但是，胰岛素治疗并非没有危险
2022-07-26
可爱龙实验室解析“史上最小Cas9”
可爱龙实验室进一步在不影响 IscB 活性的情况下去除了 55 个氨基酸，使得最后的蛋白尺寸仅仅450个氨基酸，这是目前所知的最小 Cas9 同源体
2022-06-01
双重条件CRISPR-CAS9系统激活基因编辑并减少人干细胞的非靶向效应
该研究揭示了双重条件CRISPR-CAS9系统可以作为一种有价值的工具来系统地描述和识别各种病理过程的基因。
2022-06-20
Science：有望取代CRISPR-Cas9的新型基因编辑工具问世！揭示IscB-ωRNA在RNA引导下切割DNA机制
CRISPR-Cas9系统利用向导RNA（gRNA）识别靶DNA序列。当发现匹配的DNA序列时，Cas9蛋白会在正确的位置切割靶DNA，然后就有可能在DNA水平上进行外科手术来修复遗传疾病。
2022-05-30
科研人员建立蛋白工程化改造新方法和基于Cas12i的基因编辑新工具
MIDAS方法有望在多种CRISPR系统的基因编辑工具化改造中发挥作用。该研究改造的新型Cas12i基因编辑工具在动物模型制备、作物育种、医学核酸检测、基因治疗等领域颇具应用前景。
2022-06-01