Nucleic Acids Res：揭示CRISPR-Cas9基因编辑为何遭遇失败
2018年12月31日/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9基因编辑工具的出现使得基因编辑变得非常容易。不幸的是，人们近期发现这种分子工具不如之前认为的那么精确。它可能导致细胞DNA中不需要的突变产生。如今，在一项新的研究中，来自荷兰代尔夫特理工大学的研究人员鉴定出一种当CRISPR-Cas9使用不当时导致这些不需要的突变产生的机制。这可能导致休眠的基因表达，因而可能是非常危险的。基于这
Eur J Neurosci：经过CRISPR/Cas9n编辑的干细胞有望治疗帕金森病
2018年12月31日/生物谷BIOON/---在英国，帕金森病的发病率大约为1/350。在一项新的研究中，来自英国爱丁堡大学和UCB制药公司（UCB Pharma Ltd.）的研究人员在改善一种新出现的治疗帕金森病的方法上迈出了关键一步。这一进展可能有助于开发一种有希望的称为细胞替代疗法（cell replacement therapy）的疗法。专家们希望这种涉及将健康细胞移植到被帕金森病破坏的
PLoS Pathog：吉林大学欧阳红生课题组利用CRISPR/Cas9和RNAi开发出抵抗猪瘟病毒的转基因猪
2018年12月22日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，我国吉林大学的欧阳红生（Hongsheng Ouyang）课题组培育出免受猪瘟病毒（classical swine fever virus, CSFV）感染的转基因猪。正如这些作者所指出的那样，这些转基因猪要比商业上的疫苗接种具有潜在的益处，并且可能降低与猪瘟相关的经济损失。相关研究结果于2018年12月13日发表在PLoS Pat
Nat Biotechnol：最大规模CRISPR/Cas9突变研究构建出基因编辑预测工具
2018年12月3日/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9是一种基因编辑技术，能够让人们在基因组的任何位置切割DNA，从而产生突变和关闭特定基因。全世界的科学家都在使用这项重要技术来研究哪些基因对各种疾病（从癌症到罕见疾病）都很重要。如今，人们正在利用它开展治疗性林场试验，以便校正人类基因中的有害突变。特异性的向导RNA（gRNA）与精确的靶DNA序列结合，从而将Cas9“剪刀”引导到合
Nature子刊：利用纳米磁铁对体内CRISPR/Cas9基因组编辑进行空间控制
2018年11月21日/生物谷BIOON/---在自然界中，CRISPR/Cas9通过记录入侵者的DNA来增强细菌的免疫防御。这让细菌能够识别和攻击再次到来的相同入侵者，但是科学家们一直在竞相改进基因组编辑工具CRISPR/Cas9来修复导致遗传疾病的突变并在实验室实验中操纵DNA。如果科学家们能够将这种基因组编辑工具运送到体内正确的细胞中，那么它有潜力阻止遗传疾病。然而，障碍仍然存在，特别是在高
利用CRISPR/Cas9基因组编辑有望阻止心源性猝死
2018年11月8日/生物谷BIOON/---每年，全世界至少有300万人死于心源性猝死（sudden cardiac death，也称心脏性猝死）。在美国，这个数字高达45万人。虽然心源性猝死在老年人中更为常见，但是年轻人也受到很大影响。在1～40岁的年龄组中，每年每10万人中就有9人受到影响。在这个年龄组中，遗传性心脏病，包括遗传性心律失常，导致相当大一部分的心源性猝死。在一项新的研究中，美国
一种基于精准型NHEJ修复的配对Cas9-sgRNA基因编辑策略
CRISPR基因编辑技术主要是通过细胞内DNA双链断裂（Double strand breaks，DSB）的定点诱导及随后的修复来实现，其中可利用的一条主要修复途径是非同源末端连接（non-homologous end joining，NHEJ）。由于CRISPR/Cas9介导的常规基因敲除效率高，且依赖于突变型NHEJ，修复CRISPR/Cas9诱导的DSB的NHEJ常被认为是易错的
Science子刊：发现一种新的Cas9能够靶向基因组中将近一半的位点
2018年10月28日/生物谷BIOON/---基因组编辑系统CRISPR-Cas9已成为医学研究中的一种非常重要的工具，并且最终可能在农业、生物能源和食品安全等领域产生重大影响。CRISPR-Cas9可通过短的RNA片段（即向导RNA, gRNA）引导到基因组上的不同位点，在那里，一种称为Cas9的DNA切割酶随后进行所需的编辑。然而，尽管这种基因编辑工具取得了相当大的成功，但是它在基因组上能够
Nat Med：人类机体真的对CRISPR-Cas9基因编辑工具存在免疫力吗？
2018年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --如今CRISPR-Cas9基因编辑系统在基因治疗领域产生了激动人心的成果，这就激发了科学家们利用该工具治疗人类遗传性疾病的新希望，近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自德国的科学家们通过研究人类机体对CRISPR-Cas9的免疫反应，结果发现，人类机体能对Cas9蛋白产生较为广泛的免疫力，如今研究人员正在开发多
CRISPR/Cas9基因编辑大牛张锋笑了！美国联邦巡回上诉法院支持CRISPR专利授予给布罗德研究所
2018年10月3日/生物谷BIOON/---加州大学伯克利分校和布罗德研究所之间的CRISPR专利纠纷终于结束了。正如几乎所有关注这一案件的人都预测的那样，美国联邦巡回上诉法院在9月10日作裁决，它支持了美国专利商标局（USPTO）的决定：加州大学伯克利分校的专利申请与布罗德研究所的十几项专利申请之间“并不存在实际上的干涉或者说冲突（no interference-in-fact）”。说得明白点