安进olpasiran 2期临床：12周皮下注射一次，Lp(a)显著降低90%以上!
olpasiran是一种小干扰RNA（siRNA），旨在降低体内载脂蛋白(a)的生成，这是Lp(a)的关键成分，与心血管事件的风险增加相关。
英矽智能宣布在12个月内发现两款靶向PHD2的临床前候选化合物
英矽智能(InsilicoMedicine)今天宣布，公司已提名两款临床前候选化合物ISM012-077和ISM012-042，分别用于治疗肾性贫血和炎症性肠炎。
Cell子刊：经过化学修饰的gRNA可将CRISPR-Cas13在人细胞中的靶向效率提高2至5倍
2021年8月11日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，美国纽约大学和纽约基因组中心的Neville Sanjana博士及其团队为靶向RNA而不是DNA的CRISPR系统开发出经过化学修饰的向导RNA（gRNA），这是拓展基因修饰及其表达水平的最新努力。这些经过化学修饰的gRNA极大地增强了在人类细胞中靶向---追踪、编辑和/或敲降（knockdo
Nat Commun：利用CRISPR/Cas9介导的A2AR基因缺失可显著增强CAR-T细胞抵抗一系列癌症的疗效
2021年5月31日讯/生物谷BIOON/---一种称为嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法的癌症免疫疗法是革命性的，因为它已经产生了非常有效和持久的临床反应。CAR是一种工程化的合成受体，其功能是重新引导淋巴细胞（最常见的是T细胞）识别和消除表达特定靶抗原的细胞。CAR与细胞表面上表达的靶抗原的结合不依赖于MHC 受体，从而导致强有力的T细胞活化
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
PLoS Pathog：抗碳水化合物抗体2G12交叉中和HIV-1和H3N2病毒，有望作为对抗有包膜RNA病毒的通用抗体
2021年4月8日讯/生物谷BIOON/---从HIV-1感染者身上发现的广泛中和抗体（bnAb）有助于设计和开发HIV-1候选疫苗和药物。其中的许多抗体已经显示出对不同HIV-1毒株和亚型的显著效力和广度。其中的一类不寻常的bnAb是专门靶向HIV-1包膜糖蛋白（Env）上的聚糖屏障（glycan shield）的抗碳水化合物抗体。虽然HIV-1 Env上
2021年2月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
2021年2月12日Science期刊精华
2021年2月18日讯/生物谷BIOON/---本周又有一期新的Science期刊（2021年2月12日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。1.Science重磅论文详解！新研究首次鉴定出一种有望治疗心脏瓣膜疾病的候选药物doi:10.1126/science.abd0724钙化性主动脉瓣疾病（calcific aortic valve diseas