AD:科学家发现,或能提前10年确定常染色体显性阿尔茨海默病症状出现时间!
本研究表明在ADAD患者的症状出现10年前血浆GFAP就显著升高,也支持将血浆GFAP作为与认知功能、神经变性和脑Aβ负荷相关的星形胶质细胞反应性的临床生物标志物。
两篇Nature论文发现了一种新的CRISPR-Cas剪刀---CRISPR–Cas12a2
两篇Nature论文描述了一种新发现的CRISPR-Cas免疫系统的结构和功能,与更知名的让外来基因灭活来保护细胞的CRISPR-Cas系统不同,这种新的系统关闭受感染的细胞来阻挡感染。
Nat Metabol:特殊的Grb10蛋白或能提供一种治疗人类肥胖的潜在疗法
来自中国中南大学等机构的科学家们通过研究揭示了激素瘦素活性被调节的分子机制,瘦素是一种能参与控制机体食欲和能量消耗的特殊激素。
北京大学:GalNAc偶联siRNA ANGsiR10靶向Angptl3对小鼠和猴的降血脂作用
血脂异常是动脉粥样硬化和缺血性心脏病的公认危险因素,包括冠心病和相关的心肌梗死,这是一组心脏代谢疾病,是全球主要的死亡原因。
改良阿特金斯饮食配合药物治疗,使耐药性癫痫发作显著减少的患者比例提升近10倍
该项随机临床试验结果表明MAD能够显著的降低耐药性癫痫患者的癫痫发作频率。需要将来的研究进一步探究与MAD相关的神经生理学和遗传学标志物,为MAD用于耐药性癫痫的治疗提供更加有力的支持。
【盘点】2022年CRISPR/Cas研究进展
CRISPR/Cas9是继“锌指核酸内切酶(ZFN)”、“转录激活子样效应因子核酸酶(TALEN)”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术&r
2022年全球细胞疗法融资TOP10
根据医药魔方Pharma Invest数据库,2022年(截至12月22日)细胞疗法领域投融资事件数超88起(不含战略投资/并购/增发),融资总额超28亿美元
中科院化学所汪铭团队开发细胞选择性CRISPR-Cas9基因编辑工具
CRISPR-Cas9是基于细菌/古菌的获得性免疫系统而开发的新一代基因编辑技术,在化学生物学、生物医学及基因治疗中具有潜在应用前景。
Nature Communications:利用Cas9TX在年龄性黄斑病变小鼠模型中实现高效且安全的基因编辑
CRISPR-Cas9是目前领域内最为常用的基因编辑工具,在基础科研领域以及临床应用上都有着广阔的使用前景。然而Cas9在完成靶向位点突变的同时,还会在脱靶位点进行切割
Science子刊:利用CRISPR-Cas9校正RBM20致病突变有望治疗扩张型心肌病
在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统,在人类细胞和扩张型心肌病的小鼠模型中校正了导致这种疾病的突变。