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Nature:患者来源的类器官为低成本高效筛选治疗罕见遗传病的个性化反义寡核苷酸带来希望

患者衍生的类器官模型有可能被广泛用于创建细胞系统,以研究涉及心脏、肾脏、肝脏和其他组织的疾病,此外还可能确定哪些药物可能对特定患者有效,哪些药物可能无效。

2025-02-14

Nature子刊:陈斯迪/叶露鹏团队利用体内AAV-睡美人CRISPR筛选技术,发现NK细胞癌症免疫治疗新靶点

该研究发现了一个NK细胞的全新检查点——CALHM2,并展示了通过敲除CALHM2来构建增强型NK细胞疗法的潜力。

2024-06-29

Nature :抗CRISPR蛋白Acrs新发现,或源起病毒cas同源蛋白

本研究为Acrs蛋白的起源和演化提供了新的视角,提供了Acrs起源于病毒cas的直接证据,也为基因编辑技术活性调控提供了新的潜在工具。

2024-10-08

Science封面:华人学者开发AI模型,学会生命的语言,生成新型CRISPR系统乃至整个基因组

该研究开发了从分子到基因组尺度都能进行预测和生成任务的基因组基础模型——Evo模型。这是第一个在全基因组规模上以单核苷酸分辨率预测和生成DNA序列的模型。

2024-11-23

张锋最新论文:开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶,为更安全的基因编辑疗法奠定基础

该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造,设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。

2025-01-12

科学家有望利用CRISPR-Cas9基因编辑技术剪掉唐氏综合征患者多余的染色体

结果表明,利用基因编辑技术或能最终在细胞水平上治疗人类21三体综合征。

2025-02-28

Cell子刊:白晓春/高学飞团队开发人软骨类器官高通量药物筛选系统,鉴定软骨再生新靶点

该研究工作表明,靶向α2-AR或SLPI是软骨再生的有效策略;α-AR抑制剂酚妥拉明是一种有前景并且易于临床转化的软骨损伤治疗手段。

2024-10-05

Nature:中加科学家联手发现一种新型抗CRISPR蛋白抑制CRISPR-Cas系统活性的机制

在这项新的研究中,这些作者首先利用生物信息学发现了一种名为 AcrIF25 的新型抗 CRISPR 蛋白。体内实验表明AcrIF25 能显著抑制铜绿假单胞菌 I-F 型CRISPR-Cas系统的活性。

2024-07-16

Cell :畅磊福团队揭示I-B型CRISPR相关转座系统中DNA靶向插入的分子机制

本研究加深了我们对Tn7-like转座子和CAST系统中DNA靶向插入的结构和机制的理解,为将该系统开发成精准DNA插入工具的研究奠定了基础。

2024-10-13

Cell:利用靶向RNA的CRISPR/Cas13成功鉴定出对人体细胞至关重要的长链非编码RNA

作者发现了778种对细胞功能至关重要的lncRNA,包括46种普遍至关重要的核心lncRNA和732种对某些细胞类型具有特异功能的lncRNA。

2024-11-29