《科学》：基因编辑新突破！科学家首次实现肺部基因编辑，单次治疗效果持续达22个月，有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。
2024-06-16
Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
Cell：新研究揭示CRISPR-Cas10抵抗病毒感染新机制
作者对Cad1进行了详细的分子和结构分析，利用低温电镜和其他先进方法揭示了不寻常的结构和动力学，从而解释了该系统如何暂停细胞活动。
2024-11-27
CRISPR筛选技术揭示新希望！Cell Stem Cell：化疗药物阿霉素导致心脏细胞受损的原因
结果显示，同时使用阿霉素和indisulam的小鼠表现更好，心脏功能更强，心脏萎缩的迹象更少，心脏细胞也能更好地保持其结构。
2024-12-11
Adv Sci：黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉，这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。
2024-04-15
Nat Chem Biol丨实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑！杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器
该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造，开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE，在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。
2024-08-18
Nature ：抗CRISPR蛋白Acrs新发现，或源起病毒cas同源蛋白
本研究为Acrs蛋白的起源和演化提供了新的视角，提供了Acrs起源于病毒cas的直接证据，也为基因编辑技术活性调控提供了新的潜在工具。
2024-10-08
融资5700万美元，张锋新公司推出多重表观基因编辑平台，可同时7次表观基因编辑
众所周知，表观遗传学是基因组的“软件”，通过改变基因的可及性而不改变DNA序列来调控基因表达。DNA甲基化和组蛋白修饰共同作用，打开或关闭基因，从而决定基因的表达水平。
2024-05-08