Nature Genetics：基因组不稳定性驱动的克隆异质性：破解复杂核型急性髓系白血病（CK-AML）治疗难题的关键
该研究通过对CK-AML患者的单细胞多组学分析，揭示了复杂的克隆演化模式和潜在的靶向治疗策略。
2024-12-05
Nature ：探索早期胚胎DNA复制，揭秘基因组不稳定性与复制时间程序
该研究利用scRepli-seq技术构建小鼠早期胚胎的全基因组DNA复制图谱，并探究DNA复制调控机制与基因组稳定性的关系。
2024-10-09
Cell Host Microbe揭秘母乳微生物群与儿童哮喘、过敏及母体基因组之间的紧密关联
本研究发现，母乳微生物群（HMM）与儿童哮喘及过敏致敏紧密相关，如特定微生物和代谢途径可影响疾病风险。同时，母体基因组与HMM存在关联并影响其组成，这为理解母乳喂养对儿童健康的影响机制提供了重要依据。
2024-11-26
靶向作用一种特殊基因或有望治疗人类乙肝、丙肝和丁肝
来自澳大利亚悉尼大学等机构的科学家们通过研究发现，靶向作用一种特殊基因或有望治疗上述三种类型的人类肝炎，而且对感染肝脏的病毒进行的早期研究或许有望取得非常有希望的发现。
2024-11-13
first in class基因疗法I期研究结果积极
基于队列4的积极结果，Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前，FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。
2024-09-03
世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世，存活时间未超两个月
eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示，该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间（758天），这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。
2024-05-14
Nat Methods：scNanoSeq-CUT&Tag技术：可精准检测单细胞基因组复杂区域的染色质修饰
该研究开发了一种基于单分子测序平台的 scNanoSeq-CUT&Tag 新方法，可以精准检测单个细胞内染色质修饰特征，包括组蛋白修饰和转录因子的结合分布模式。
2024-10-12
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
2024-05-27