一次注射，长期有效，诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力
2022年6月24日，Intellia 和再生元公布了 NTLA-2001 疗法的最新1期临床试验中期数据，效果积极，单次给药后患者血清中 TTR 蛋白水平的下降幅度在长达12个月时间里能够稳定持续。
Nature：利用CRISPR添加反转录子条形码记录基因在DNA中的表达顺序
如果你想跟踪一个人一天的活动，你可以每十分钟给他们打电话，问他们在做什么。不过，更简单的方法是为他们提供一本日记，记录他们自己的行动。科学家们经常依靠一种类似于第一种方法的方法来跟踪细胞如何随时间变化
Science子刊：利用CRISPR的改进版本揭示促进肺气肿和慢性阻塞性肺病产生的基因
DSP似乎能调节AT2细胞在基线时和与人类疾病相关的损伤（比如烟雾暴露）后的增殖能力。较低水平的DSP表达增加了系统中AT2细胞的增殖能力，可能使它们能够更好地应对损伤。
基于CRISPR技术的临床疗法或会损伤机体细胞的基因组！
研究人员在调查这种技术对免疫系统白细胞的影响时，发现了在高达10%的所治疗的细胞中都会出现相当大比例的细胞遗传物质的丢失，这种损失或许会导致细胞基因组的不稳定，从而诱发癌症。
CRISPR先驱亓磊，携史上最小CRISPR系统，创立表观遗传编辑公司，获5500万美元A轮融资
基于亓磊实验室的研究成果，Epic Bio 公司开发了名为基因表达调控系统（GEMS）的表观遗传工程平台，在不永久改变的 DNA 的情况下，提高或降低特定基因的表达，从而治疗基因表达失调引起的遗传疾病
LNP携载GNAS的siRNA促进间充质干细胞向成骨细胞分化
骨骼动态平衡对生活质量至关重要，因为健康的骨骼对活动能力至关重要，而脆弱的骨骼(如骨质疏松症)容易骨折，导致长期残疾和死亡。
手握新一代LNP技术，新锐完成1.2亿美元B+轮融资，拜耳、安进支持
基因疗法公司ReCode Therapeutics宣布完成1.2亿美元的B+轮融资。本轮融资由Bayer投资部门Leaps by Bayer和Matrix Capital Management附属公司
让LNP实现器官特异性靶向，ReCode公司完成2亿美元B轮融资，推进两项mRNA疗法临床试验
ReCode 公司的器官特异性靶向递送平台——SORT-LNP，可以实现向特定器官递送包括 mRNA、siRNA、DNA 在内的核酸药物，而不像之前的 LNP 只局限于向肝脏递送。
Jennifer Doudna最新研究：基于CRISPR的新型RNA敲低工具问世，效率更高、脱靶更低
Csm 介导的 RNA 敲低兼具 Cas13 和 shRNA 策略的优点：同时拥有 Cas13 稳健的敲低和细胞核靶向能力，以及 shRNA 的最小的脱靶和细胞毒性。
新英格兰杂志公布首个体内 CRISPR 基因编辑治疗人类遗传疾病试验结果
这是首个体内 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验结果，大大扩展了 CRISPR 基因编辑疗法的应用范围，直接注射 CRISPR 组份即可在体内进行高效基因编辑，为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径