Science子刊:利用基于CRISPR的工具重新激活沉默的MECP2基因拷贝,有望治疗雷特综合征
在一项新的研究中,研究人员发现,他们可以在实验室中重新激活雷特综合症神经元(即受雷特综合征影响的神经元)中的MECP2正常拷贝,而且这可以有效恢复神经元功能。
李晓江团队等首次证明,CRISPR基因编辑能有效改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状
该工作利用AAV病毒载体表达CRISPR-Cas9基因编辑的技术修复及敲除亨廷顿猪模型的突变基因,首次在国际上证明基因治疗能有效的改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。
首次通过LNP靶向感光细胞,已在非人灵长类动物中获积极结果
本次研究确定了一种使用肽缀合的 LNP,通过该递送系统能够向神经视网膜靶向递送 mRNA。与此同时,在非人灵长类动物获得的积极试验结果将具备更富前景的临床转化潜能。
Nature子刊:江涛团队解析III-E型CRISPR-Cas系统结构及作用机制
该研究详细阐述了DiCas7-11加工pre-crRNA和切割tgRNA的机制、DiCsx29对DiCas7-11切割tgRNA活性调控的机制以及DiCsx29蛋白酶活性激活的调控机制。
Genome Biology:利用CRISPR-dCas13系统追踪发育胚胎中的转录记忆和mRNP出核
该研究通过在斑马鱼胚胎中建立耗时短和优化的CRISPR-dCas13系统,首次在多细胞生物体内不依赖遗传操作,直接观察并追踪内源mRNA转录和mRNP出核。
郑州大学张开翔/高华团队开发新型CRISPR检测平台,点亮血浆外泌体中的癌症生物标志物miRNA
该研究开发了一种脂质体介导的膜融合CRISPR平台——MFS-CRISPR,该平台使用CRISPR-Cas13a来检测血浆外泌体中微量的癌症相关miRNAs
Science:利用CRISPR-Cas9对CaMKIIδ进行碱基编辑可保护哺乳动物心脏免受缺血-再灌注
在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员发现,利用CRISPR-Cas9基因编辑系统有可能在小鼠身上保护心脏免受缺血-再灌注(ischemia-reperfusion)。
两篇Nature论文发现了一种新的CRISPR-Cas剪刀---CRISPR–Cas12a2
两篇Nature论文描述了一种新发现的CRISPR-Cas免疫系统的结构和功能,与更知名的让外来基因灭活来保护细胞的CRISPR-Cas系统不同,这种新的系统关闭受感染的细胞来阻挡感染。
宋相容团队开发锰基LNP-mRNA疫苗,增强mRNA表达并提高免疫原性,更好预防新冠突变株
该研究以新型可电离脂质(IC8)为基础,引入干扰素基因刺激因子(STING)的激动剂锰(2价Mn离子),构建了具有高免疫原性的新型mRNA递送系统——IC8/Mn-LNP。