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CRISPR编辑肝类器官破解凝血因子VII缺乏症难题!Haematologica开辟罕见出血病自体治疗新范式

研究通过CRISPR技术纠正患者诱导多能干细胞的凝血因子VII基因突变,生成的肝类器官可分泌功能性凝血因子VII并改善凝血功能,为该疾病的自体细胞治疗提供关键实验依据。

2025-10-31

Nature:CRISPR - Cas9 除基因编辑外,竟还能这样调控细菌免疫

来自密歇根大学等机构的科学家们通过研究揭示了CRISPR-Cas9在细菌免疫中的新角色,从而为理解细菌如何适应环境变化提供了新的视角。

2025-09-08

糖尿病治愈新希望:CRISPR基因编辑细胞在人体内分泌胰岛素,且无需使用免疫抑制药物

研究人员使用 CRISPR-Cas12b 基因编辑了来自捐赠者的胰岛 β 细胞以避免排斥反应,并将这些细胞注射移植到一名患有 1 型糖尿病的男性患者前臂肌肉中,且患者未接受任何免疫抑制药物。

2025-09-06

生成式AI设计出CRISPR蛋白,高效编辑人类DNA,且安全性更高

该研究展示了一种完全由人工智能从头设计的基因编辑工具——OpenCRISPR-1,并首次成功进行了对人类基因组的精准编辑。

2025-08-04

生成式AI设计出CRISPR蛋白,高效编辑人类DNA,且安全性更高

该研究展示了一种完全由人工智能从头设计的基因编辑工具——OpenCRISPR-1,并首次成功进行了对人类基因组的精准编辑。

2025-08-02

Cell Genomics:广州医科大学等单位联合开发单细胞CRISPR扰动技术破解复杂遗传位点调控难题,揭示隐性调控新机制

通过创新的单细胞CRISPR干扰(CRISPRi)与激活(CRISPRa)联合扰动技术,首次在复杂遗传位点中系统解析了功能调控元件(CRE)的"多因果"调控模式。

2025-08-31

CRISPR改写免疫疗法!Cancer Cell:科学家激活NK细胞抗癌潜能,直击肿瘤转移关键靶点

来自澳大利亚生物技术公司oNKo-innate的科学家们通过研究发现,通过调节一种名为IL-15的生长因子就能增强自然杀手(NK)细胞的抗癌能力。

2025-06-17

揭示造血干细胞CRISPR基因编辑的意外不良后果

这项研究提出了克服基于 HDR 编辑的 HSPC 基因疗法关键障碍的策略,为提高其在临床应用中的疗效和安全性提供了框架。

2025-06-10

Cell子刊:诺奖团队揭开CRISPR基因编辑效率之谜

这项研究颠覆了“PAM 越宽松越好”的传统认知,揭示特异性与效率的精准平衡才是关键。

2025-04-28