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Nature Communications:利用Cas9TX在年龄性黄斑病变小鼠模型中实现高效且安全的基因编辑

CRISPR-Cas9是目前领域内最为常用的基因编辑工具,在基础科研领域以及临床应用上都有着广阔的使用前景。然而Cas9在完成靶向位点突变的同时,还会在脱靶位点进行切割

2022-12-31

Cell:在数千种病毒中发现CRISPR-Cas系统,有望改善细胞基因组编辑

在一项新的研究中,研究人员发现在公开的可感染这些微生物的病毒(称为噬菌体)的基因组序列中,CRISPR-Cas系统占0.4%。相关研究结果发表在2022年11月23日的Cell期刊上。

2022-11-28

两篇Science揭示揭示RNA引导的CRISPR-Cas效应蛋白切割可触发适应性免疫反应

两项新的研究揭示了自然界中的一种RNA引导的CRISPR/Cas效应蛋白切割功能,可用于体外和人类细胞中的RNA检测应用。

2022-11-30

首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请

所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%,并且得到维持。

2022-09-28

Nat Biotechnol:利用改进的CRISPR-Cas9基因编辑系统将较长的DNA序列高效引入细胞基因组中的精确位点

CRISPR-Cas9基因编辑系统的一种新变体使得它更容易为治疗应用而对大量细胞进行基因改造。

2022-08-30

CRISPR/Cas9基因编辑可能导致细胞毒性和基因组不稳定性

CRISPR/Cas9,俗称“基因剪刀”,是一种精确的基因编辑技术。它允许将所需的DNA序列引入到基因组的(几乎)任何位置,从而修改或灭活一个基因。

2022-08-26

双重条件CRISPR-CAS9系统激活基因编辑并减少人干细胞的非靶向效应

该研究揭示了双重条件CRISPR-Cas9系统可以作为一种有价值的工具来系统地描述和识别各种病理过程的基因。

2022-06-20

CRISPR-Cas9介导β-连环蛋白功能丧失减轻椎间盘退变

该研究表明,CRISPR-Cas9是一种有用的工具,可用于识别新的药物靶点和开发治疗椎间盘退变的策略。

2022-06-09

科研人员建立基于CRISPR-Cas13技术的环形RNA功能筛选新方法

在该实验方法中,科研人员阐释了环形RNA BSJ位点的前导RNA(gRNA))文库设计和构建、RfxCas13d稳定表达细胞系构建、细胞水平和体内水平的功能性环形RNA筛选以及筛选结果的计算分析流程等

2022-08-10

Science:有望取代CRISPR-Cas9的新型基因编辑工具问世!揭示IscB-ωRNA在RNA引导下切割DNA机制

CRISPR-Cas9系统利用向导RNA(gRNA)识别靶DNA序列。当发现匹配的DNA序列时,Cas9蛋白会在正确的位置切割靶DNA,然后就有可能在DNA水平上进行外科手术来修复遗传疾病。

2022-05-30