Nat Biomed Engin：科学家利用CRISPR-Cas9成功实现T细胞重编程 有望开发出新型抗癌疗法
2019年8月1日 讯 /生物谷BIOON/ --从20世纪80年代开始，研究人员就提出了一种理念，即对患者自身的免疫细胞进行遗传修饰使其有效抵御机体感染和肿瘤，但截至目前为止，修饰后的T细胞仍然无法像天然T细胞一样有效发挥作用，这无疑限制了其在临床中使用的价值。近日，一项刊登在国际杂志Nature Biomedical Engineering上的研究报告中，来自慕尼黑工业大学的科学家们通过利用新
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
基因编辑技术的研究进展及临床应用前景
近日，Science杂志评选了2020年的十个重大科学突破，其中“基因编辑工具CRISPR的首个基因疗法”位列其中，提到基因编辑工具CRISPR-Cas9大家都不陌生，今年的诺贝尔化学奖就授予给了德国马克斯-普朗克研究所的Emmanuelle Charpentier博士及加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士，以表彰她们在基因组编辑研究
Nat Med：人类机体真的对CRISPR-Cas9基因编辑工具存在免疫力吗？
2018年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --如今CRISPR-Cas9基因编辑系统在基因治疗领域产生了激动人心的成果，这就激发了科学家们利用该工具治疗人类遗传性疾病的新希望，近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自德国的科学家们通过研究人类机体对CRISPR-Cas9的免疫反应，结果发现，人类机体能对Cas9蛋白产生较为广泛的免疫力，如今研究人员正在开发多
CRISPR-Cas9基因编辑技术或许并没有我们想象中那么精确
2018年7月25日 讯 /生物谷BIOON/ --如今CRISPR基因编辑技术正在给医学和生物学研究带来革命性的变化，相比以往的基因编辑技术而言，该技术能帮助科学家们以更高的准确性和稳定性来对DNA进行编辑；但最近一项研究报告中就质疑这项基因编辑技术的精准性。科学家们进行基因编辑就是希望其能够帮助治愈和纠正某些疾病，而且截至目前为止，也已经有很多成功的报道，比如治疗小鼠耳聋、以及修饰细胞来治疗癌
Nat Med：警惕！基于CRISPR-Cas9的疗法或会增加患者的癌症风险
2018年6月14日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自瑞典卡罗琳学院等机构的研究人员通过研究表示，利用CRISPR-Cas9技术进行基因编辑治疗可能在无意中就会增加个体患癌的风险，研究者表示，后期他们还需要进行更多研究来确保这些基因编辑治疗手段的安全性。图片摘自：Ulf SirbornCRISPR-Cas9是研究人员在细菌中发
Nat Commun：科学家开发出能加速个体化癌症疗法开发进展的新型癌症模型
2018年4月20日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自西班牙国立癌症研究中心（Spanish National Cancer Research Centre，CNIO）的研究人员通过研究开发了一种功能强大的多样性小鼠模型，有望帮助改善癌症领域的研究，同时还能帮助研究人员加速新型靶向性癌症疗法的临床前测试的进程。图片
Nat Genet：科学家改进基因编辑技术CRISPR 有望加速细胞基因组的编辑
2018年4月11日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR作为一种强大的基因编辑工具，其能够帮助科学家们以惊人的精确度对DNA进行修剪，但追踪这些改变对基因功能的影响常常比较耗时，研究人员当前仅能一次对一种编辑进行分析，而这个过程需要花费数周时间。图片来源：www.phys.org近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自加州大学洛杉矶分校的科学家们通过对CR
Mol Cell：科学家发现弯曲菌中的CRISPR-Cas9系统或能有效切割RNA分子
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年3月7日 讯 /生物谷BIOON/ --目前，无论是逆转遗传性疾病，或是改善食品和能源作物的基因编辑技术都正在经历一场革命；这种基因编辑技术是由CRISPR-Cas9所驱动的，CRISPR-Cas9是科学家们在细菌细胞内发现的一种细菌自我防御机制；CRISPR-Cas9能够识别并且切割来自外来病毒的遗传性物质，同时保护细菌免于病毒感染。图片来