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科学家有望利用CRISPR-Cas9基因编辑技术剪掉唐氏综合征患者多余的染色体

结果表明,利用基因编辑技术或能最终在细胞水平上治疗人类21三体综合征。

2025-02-28

Cell子刊:诺奖团队揭开CRISPR基因编辑效率之谜

这项研究颠覆了“PAM 越宽松越好”的传统认知,揭示特异性与效率的精准平衡才是关键。

2025-04-28

Cell:从细菌毒素到基因剪刀——CRISPR-Cas13的十亿年进化之路

被称作"基因魔剪"的Cas13蛋白,竟起源于一类原始细菌的"自杀式武器"。

2025-02-25

微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展

微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶,通过大肠杆菌(E.coli)表达纯化制得。

2024-08-10

揭示造血干细胞CRISPR基因编辑的意外不良后果

这项研究提出了克服基于 HDR 编辑的 HSPC 基因疗法关键障碍的策略,为提高其在临床应用中的疗效和安全性提供了框架。

2025-06-10

Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用

该研究开发了一种培养系统,用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs),为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。

2024-05-26

Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作,获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可

根据协议内容,濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可,用于iPSC细胞药物的开发及生产。

2024-07-24

Nature子刊:陈斯迪团队开发多种Cas12a 敲入小鼠模型,用于多重基因编辑、疾病建模和免疫细胞工程

在这项最新研究中,陈斯迪教授团队开发了一系列背景为 C57BL/6 的 Cre 依赖的条件性表达小鼠或组成性表达 Cas12a 小鼠模型,包括 LbCas12a 和高保真增强版 AsCas12a。

2025-03-25

张锋最新论文:开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶,为更安全的基因编辑疗法奠定基础

该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造,设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。

2025-01-12

Cell子刊:孙洁/钱鹏旭/裴善赡/黄河团队开发CRISPR基因编辑增强的CAR-T细胞疗法,治疗急性髓系白血病

这项研究支持 CD97 作为急性髓系白血病(AML)的 CAR-T 细胞疗法的一个有前景的靶点。

2025-05-30