Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
碱基编辑进入“迷你时代”，杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑器
该研究建立了enIscB-T5E和miBE作为基因组编辑的通用工具。更重要的是，miBE不仅具有高碱基编辑活性，还具有迷你尺寸的有点，有助于解决当前碱基编辑工具太大而无法被单个AAV载体递送的难题，为
NEJM：科学家揭示人类特发性CD4淋巴细胞减少症的详细信息
来自美国国立卫生研究院等机构的科学家们通过进行一项为期11年的研究，进一步描述了特发性CD4淋巴细胞减少症（ICL，idiopathic CD4 lymphocytopenia）的特征，其是一种罕见的
西湖大学马丽佳团队开发全新深度学习模型，精准预测SpCas9/gRNA活性及特异性
在多个GUIDE-seq测试数据集上相对于应用较广的CFD模型，AIdit_OFF无论特异性还是召回率表现的都更好，且将预测gRNA脱靶位点的精准率平均提高了2.6倍。
Advanced Science：纳米囊泡靶向递送CD47/PD-L1抗体治疗肺癌
该研究开发了一种靶向肿瘤酸性微环境激活CD47/PD-L1双重免疫检查点阻断疗法，实现了CD47/PD-L1抗体治疗肺癌的减毒增效，有望为靶向肿瘤微环境的精准治疗提供新策略。
科研人员鉴定和克隆番茄热稳定抗根结线虫基因Mi-9
根结线虫病是番茄生产上一种毁灭性病害，每年造成巨大的经济损失。尽管杀线虫剂在农业生产中被广泛应用，但基于成本和环保的角度考虑，利用寄主的抗性是最有效和可持续性的防控措施。
Nat Immunol：辅助T细胞的“害群之马”—Th9细胞或有望帮助开发人类精准化过敏症疗法
来自匹兹堡大学等机构的科学家们通过研究揭示了Th9细胞驱动机体过敏性疾病的分子机制，相关研究结果或有望帮助开发出治疗携带高水平Th9细胞的过敏性疾病患者的新型精准化疗法。
《循环》：做到这8点，能延寿9年！华人科学家首次证实，落实“生命八要素”，50岁时的预期寿命可延长8.9年
Qi教授团队的这项研究成果首次表明，在日常生活中，只要我们能做到管理好饮食、身体质量指数、血脂、血糖和血压，再做到多运动、不抽烟、睡好觉，就可以大幅延长我们的预期寿命。
AACR2023：靶向CD70的异体CAR-T细胞有望治疗转移性透明细胞肾细胞癌
由来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员领导的1期临床试验结果显示靶向CD70的异体嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法ALLO-316在转移性透明细胞肾细胞癌（clear cel
