靶向TMED9蛋白有往治疗多种毒性蛋白病
2019年7月29日讯/生物谷BIOON/---科学家们早就知道，数十种称为毒性蛋白病（toxic proteinopathy）的遗传性疾病，是由细胞中特定错误折叠蛋白的堆积引起的。但是，负责这种堆积的分子机制仍然是个谜，这就阻止了开发相应疗法的努力。如今，在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所、哈佛医学院和布莱根妇女医院的研究人员发现一些毒性蛋白病可能起源自一个以前未被认识到的原因：细胞运输网络
Nat Biomed Engin：科学家利用CRISPR-Cas9成功实现T细胞重编程 有望开发出新型抗癌疗法
2019年8月1日 讯 /生物谷BIOON/ --从20世纪80年代开始，研究人员就提出了一种理念，即对患者自身的免疫细胞进行遗传修饰使其有效抵御机体感染和肿瘤，但截至目前为止，修饰后的T细胞仍然无法像天然T细胞一样有效发挥作用，这无疑限制了其在临床中使用的价值。近日，一项刊登在国际杂志Nature Biomedical Engineering上的研究报告中，来自慕尼黑工业大学的科学家们通过利用新
Science子刊：靶向CAPN9具有抑制多种组织纤维化的治疗潜力
2019年7月22日讯/生物谷BIOON/---纤维化（fibrosis）是慢性疾病的常见病理结果。在纤维化期间，肌成纤维细胞产生的富含胶原蛋白的胞外基质不断沉积，最终取代了正常的组织实质（tissue parenchyma），因而会损害组织功能。通过间充质转变（mesenchymal transition）产生肌成纤维细胞的祖细胞类型和细胞程序在不同的组织和疾病之间可能有所不同，但是它们在纤维化
研究揭示anti-CRISPR沉默CRISPR-Cas9系统的分子机理
中国科学院生物物理研究所王艳丽课题组和加拿大多伦多大学Karen Maxwell课题组的合作论文Inhibition of CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein complex assembly by anti-CRISPR AcrIIC2 在《自然-通讯》（Nature Communications）杂志在线发表。该工作报道了2.45埃的apo AcrIIC2和2.28埃的
改良CRISPR-Cas9将为耳聋带来精准基因疗法
根据世界卫生组织的数据，全世界有4.66亿人患残疾性听力损失，相当于平均不到20人中就有1人丧失听力。遗传造成的听力损失还是新生儿最常见的残疾之一。基因编辑技术的问世，为治疗基因缺陷引起的遗传性耳聋带来了前所未有的希望。最近，哈佛医学院和波士顿儿童医院的一支联合研究团队，利用优化的CRISPR-Cas9基因编辑系统，在耳聋小鼠模型上精确识别并修正内耳的致聋突变，帮助小鼠留住听力。这一概念验证的完成
Molecular Cell：剪刀卡住了——细菌使用CRISPR/Cas9的另一种方式
2019年7月10日讯 /生物谷BIOON /——CRISPR/Cas9作为一种精确的基因编辑工具，近年来在生物技术领域受到广泛的关注。在人类重新利用CRISPR/Cas9之前，它是一种内部免疫系统细菌，通过切割噬菌体的DNA，来抵御噬菌体或感染细菌的病毒。图片来源：Molecular Cell埃默里大学医学院(Emory University School of Medicine)和马克斯普朗克
Nat Med：抑制G9a/DNMT网络有望治疗肌肉浸润性膀胱癌
2019年7月7日讯/生物谷BIOON/---膀胱癌在它的晚期肌肉浸润阶段是致命性的，针对这方面的治疗进展是非常有限的。近期的分子表征已确定新的遗传/表观遗传驱动因子和潜在的膀胱癌治疗靶标。免疫检查点抑制剂已显示出显著的疗效，但仅限于一小部分膀胱癌患者。在一项新的研究中，西班牙研究人员发现较高的G9a（EHMT2）表达与膀胱癌的不良临床结果相关，并且利用一种新型抑制剂（CM-272）靶向G9a/D
诺和诺德长效凝血因子IX产品Refixia(N9-GP)治疗儿科患者显著降低年出血率
2019年07月09日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了长效凝血因子IX产品Refixia/Rebinyn（nonacog beta pegol，N9-GP）2项儿科临床研究（Paradigm-5，Paradigm-6）的中期分析数据。结果显示，N9-GP治疗B型血友
以前仅作为一种疾病生物标志物，如今发现CA19-9导致胰腺炎和胰腺癌产生
2019年6月27日讯/生物谷BIOON/---胰腺炎是一种胰腺炎症，每年在美国造成27.5万人住院治疗。患有遗传性胰腺炎的患者在一生中罹患胰腺癌的风险为40％至50％。美国冷泉港实验室癌症中心前博士后研究员Dannielle Engle近期被任命为沙克研究所的助理教授。她研究了胰腺炎到胰腺癌的进展。鉴于一种复杂的称为CA19-9的糖类抗原分子在胰腺炎和胰腺癌患者中升高，她重点关注一种潜在强大的生
CytoDyn新分析方法可在2小时内预测对CCR5抗体leronlimab应答的患者
2019年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --CytoDyn是一家专注于开发新型人源化CCR5拮抗剂leronlimab（PRO140）用于多种治疗适应症的生物技术公司。近日，该公司宣布其在确保leronlimab治疗效果和安全性方面取得了重大进展，已成功开发出了一种能够可靠地确定HIV患者CCR5状态的分析方法，该分析方法可在2小时内预测leronlimab单药疗法候选HIV患者的应答率以