柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
JCO Global Oncol：科学家在中国卵巢癌患者中识别出可靶向作用的特殊突变体RAD51D
本文研究揭示了中国卵巢癌患者的遗传蓝图，同时研究人员在患者机体中识别出了一种富集的RAD51D突变体，这或许就能作为卵巢癌管理的重要参考并能提供一种潜在的治疗性靶点。
2024-09-03
让患者每年少花几十万元，首个国产戈谢病新药的勇气与梦想
戈芮宁作为在全链条研创过程中积累了完整的研发数据和成本数据的首个国产戈谢病创新药，则有机会进一步撬动罕见病创新药的支付改革。
2025-06-21
TheraP试验揭秘，低ctDNA患者竟是LuPSMA的“超级响应者”
LuPSMA的成功开启了PSMA靶向放射性核素治疗的新时代。ctDNA分析框架同样可以应用于评估其他PSMA靶向放射性核素治疗（如锕-225、铽-161）的临床开发，加速这些新药的研发进程。
2025-06-03
Nature Medicine ：颠覆性发现，TheraP试验揭秘，低ctDNA患者竟是LuPSMA的“超级响应者”！
该研究不仅直接比较了LuPSMA与传统化疗药物卡巴他赛的疗效，更首次在大型随机试验中，通过对近300份ctDNA样本的深度剖析，揭示了ctDNA在预测LuPSMA和卡巴他赛疗效方面的差异化价值。
2025-06-02
眼科成功救治“眼中风”患者，多学科协作开启眼卒中救治新篇章
与全身静脉溶栓相比，利用动脉内溶栓针对性地为眼动脉注入溶栓药，降低了颅内和全身出血风险，安全性更高。临床实践显示，动脉内溶栓治疗可显著改善视网膜动脉阻塞患者的视力，且发病时间越短，治疗效果越好。
2025-06-13
Nature：世界首例，脑机接口+AI算法，帮助渐冻症患者实时“说话甚至唱歌”
这项临床研究为那些想说话却失去能力的人带来了希望，研究结果展示了如何让一位瘫痪失语者借助合成的自己声音来说话，这种技术可能会给他们的生活带来变革。
2025-06-25
柳叶刀：低剂量IL-2治疗，可改善渐冻症患者生存率
这项 2b 期随机、双盲、平行组、安慰剂对照试验证实：作为利鲁唑的附加疗法，长期使用低剂量 IL-2 可安全改善渐冻症患者生存率并减缓功能衰退进程。
2025-05-16
心理疗法的数字程序加快缓解焦虑抑郁患者的症状
目前国际上，临床心理学领域面向焦虑抑郁障碍的心理疗法基本来自西方，且以个体咨询或治疗为主，干预效率较低，迫切需要更为高效的干预措施。
2025-01-22