转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
2022-06-22
中国罕见病新药！辉瑞全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全(氯苯唑酸葡胺)获批！
2020年02月13日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞公司近日宣布，全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全®（氯苯唑酸葡胺软胶囊，Vyndaqel®，20mg）于2月5日获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。辉瑞生物制药集团中国区总
2020-02-13