柳叶刀:AAV基因疗法,帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性,能够显著改善视力及生活质量,此外,视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
胎儿基因程序如何让癌细胞“返老还童”耐药?
通过构建基因工程小鼠模型,研究者观察到癌细胞在LGR5+干细胞态与OnF状态之间形成了连续的"表型谱"(phenotypic spectrum)。
2025-02-14
Nature Genetics:解析杂合基因变异的渐进效应是破解复杂疾病的关键
研究人员在1,294种血浆代谢物和1,396种尿液代谢物中,鉴定出192对显著的基因-代谢物关联,其中包括73个与代谢相关的新基因。
2025-01-08
Cell:科学家揭秘先天基因密码如何影响癌症发展?有望开启精准医疗新时代
通过一种名为“精准肽组学”的先进技术,研究团队对超过33万个编码蛋白质的先天基因变异进行分析揭示了这些变异如何在肿瘤中发挥作用。
2025-04-18
Nature:胰腺导管腺癌的"基因复印机"!染色体外DNA如何改写肿瘤生存法则
这项颠覆性发现不仅解开了PDAC进化之谜,更为抗癌战争打开新维度:研究人员已发现用BRD4抑制剂瓦解ecDNA转录枢纽,使耐药肿瘤存活率直降58%。
2025-03-21
Nature Biotechnology:基因快递车再升级!研究人员破解精准投递超大包裹的秘密
当多个AAV进入同一细胞,它们的基因组会自发拼接成"分子拼图",让不同病毒携带的增强子(Enhancer)和启动子(Promoter)重新组合。
2025-03-23
Nature:科学家揭秘人类胚胎早期发育中的基因奥秘——为何有些怀孕会失败?
大约每136次怀孕中就有一次因为胎儿中的新突变而失败,这一发现不仅让我们对人类基因组有了更深入的理解,也为那些经历怀孕失败的家庭带来了新的希望。
2025-05-27
SAVANA如何颠覆癌症基因组分析的传统认知?
SAVANA让我们能够以前所未有的精度,窥探癌症基因组的“变形记”,从而为开发更有效的诊断方法、更精准的治疗方案,乃至最终战胜癌症,奠定了坚实的基础。
2025-06-05
Nature子刊:王小龙团队等利用AlphaFold3改造Fanzor系统,实现高效基因编辑
该研究对真核生物来源的Fanzor系统进行改造,开发出了靶向范围更广、效率更高的微型基因编辑工具,在小鼠体内实现了高效基因编辑,凸显了 Fanzor 系统作为生物学研究和治疗应用的多功能工具箱的潜力。
2025-05-26