Nature Medicine；基因“快递”与“迷你”补丁——一场对抗杜氏肌营养不良症的里程碑式探索
这束在1b期试验中被点亮的星光，虽然未能在3期试验中照亮整个夜空，但它已然为我们指明了前路的方向，留下了探索星辰大海的珍贵航图。而这，正是科学最伟大的力量所在。
2025-07-03
Nature Genetics：基因暗物质觉醒！604个隐形开关改写生命密码
这项耗费数年、分析11亿变异的海量研究告诉我们：基因组中没有"垃圾DNA"，只有尚未理解的精密代码。
2025-03-01
Nature Metabolism：刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
2025-03-16
Nature Biotechnology：首张人体组织特异性蛋白质地图，精准解锁疾病基因新靶点！
这项研究发现蛋白质共丰度是一个极其强大的预测指标，它能非常准确地识别蛋白质之间的关联，甚至在某些方面优于传统的蛋白质共分级（Protein cofractionation）方法。
2025-05-07
次4D直播“迷你大脑”发育，竟发现决定大脑区域的不是基因而是“细胞胶水”
研究人员开发了一套巧妙的“现场直播”系统，成功地对人脑类器官的早期发育进行了长达数周的实时、高清四维（3D空间+时间）成像。
2025-06-23
Nat Mach Intell：新型人工智能模型或能预测基因突变对特定人类疾病的影响效应
来自 Cedars-Sinai 医疗中心等机构的科学家们通过研究开发了一种名为 DYNA 的新型人工智能模型，其有望成为精准医疗领域的“超级英雄”为个性化医疗和靶向治疗开辟全新道路。
2025-04-24
Nature Biotechnology：李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器，用于体内基因治疗
该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE，该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。
2025-04-04