Cell子刊：Fengfeng Bei/蒲军/范先群团队证实，这种新型AAV可用于呼吸系统和肺部疾病的基因治疗
该研究表明，AAV.CPP.16 对跨物种的呼吸道组织具有高度嗜性，并验证了通过鼻腔给药 AAV.CPP.16 递送的基因补充和基因编辑疗法，用于治疗特发性肺纤维化和病毒感染。
Biomedicines研究发现腺病毒和腺相关病毒载体可高效转导肺类器官
本研究发现重组腺病毒5型和重组腺相关病毒6型、9型能高效转导人诱导多能干细胞来源的肺类器官，且对基底和分泌细胞具有高嗜性，为囊性纤维化基因治疗奠定了基础。
Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
Mol Ther：利用一种新型病毒载体平台更高效地制造CAR-T细胞
在这项研究中，研究人员开发了一种新的方法来构建新的定制AAV变体，使其能够更有效地靶向患者的T细胞，从而将其定位为CAR-T细胞产品开发的下一代AAV载体。
Environ Sci Technol：污水处理厂排出的“隐形杀手”——纤维与碎片微塑料成抗生素耐药基因载体，加剧水环境健康风险
研究发现污水处理厂排放的纤维状和碎片状微塑料会富集抗生素耐药基因，促进其增殖与传播，加剧受纳水体环境风险，明确了污水处理厂通过微塑料塑造水生耐药组的作用。
J Nanobiotechnology：抗癌药物递送的“超级载体”——橄榄纳米囊泡（ODNVs）
橄榄来源的纳米囊泡（ODNVs）在药物递送应用中展现出了卓越的性能，其合适的物理化学性质、良好的生物相容性、高稳定性和出色的药物负载能力，使其成为抗癌药物递送的理想候选者。
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
科学家开发工程菌作为鼻腔给药载体，可将药物直送大脑，或为肥胖/神经系统疾病提供新疗法
研究表明，让植物乳杆菌WCFS1分泌瘦素并通过鼻腔给药，为肥胖治疗提供了一个非常诱人的新方向。