NEJM：AAV基因疗让A型血友病长期治愈成为可能
近期，顶级期刊NEJM公布了Spark A型血友病候选基因疗法SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果，首次证明了 A型血友病患者接受基因治疗后凝血因子Ⅷ能够长期稳定表达。A型血友病的主要发病机制是凝血因子Ⅷ缺乏，是临床上最常见的血友病类型，约占总患病人数的80%-85%，全球每5000名男性中就有1人患该病。凝血因子Ⅷ缺乏会导致无法控制的出血、致残性关节疾病
《柳叶刀》公布中国首个腺病毒载体新冠疫苗最终有效率：重症保护率96% 无一例严重不良反应发生
近日，国际权威医学期刊《柳叶刀》发布了中国首个腺病毒载体疫苗—康希诺生物重组新型冠状病毒疫苗（5型腺病毒载体）克威莎的全球多中心Ⅲ期临床试验最终有效率和期中安全性分析结果。
间充质干细胞来源的外泌体：靶向肿瘤治疗的肿瘤调节因子和载体
间充质干细胞(mesenchymal stem cells，MSCs)是一种多能基质细胞，具有向多种细胞类型分化的能力。
研究人员利用金属纳米粒子研发定位成像药物载体
据韩国科学技术院（KAIST）消息，该学校生命化学工学院研究团队利用重金属和蛋白质相互作用成功研发金属纳米粒子的合成技术，同时利用该技术研制出定位成像的药物搭载体。现有的物理化学方法合成金属纳米粒子难以在生物体内使用。普遍研究方向是通过生物技术将还原力强的蛋白质对金属纳米粒子进行生物合成。但进行生物合成的微生物对金属种类和浓度限制较多
Cell突破成果：新型AAV载体问世，三大优势让基因疗法更安全、更有效
近年来基因疗法快速发展，在治疗一些遗传性疾病方面展现出非凡的潜力。但安全性问题一直是悬在基因疗法头上的达摩克利斯之剑，近期基因疗法因安全性问题频频受阻。为提高基因治疗的有效性并降低肝毒性等副作用，Broad研究所和哈佛大学的研究人员开发了一种新型腺相关病毒（AAV）运载工具，研究成果近期发表在顶级期刊Cell上。这项研究主要针对遗传性肌肉疾病，此类疾病可选择
靶向转移性肿瘤细胞的肽作为癌症检测探针和治疗传递载体的表征
转移是癌症相关死亡的主要原因，由于化疗耐药性，转移性癌症在很大程度上仍然无法治愈。缺乏转移细胞的生物标志物，可用于检测和靶向转移的探针将非常有价值。
AAV基因疗法临床被叫停
今天美国生物技术公司BioMarin的AAV基因疗法BMN307的一个一期临床因为临床前动物实验发现有致癌风险而被FDA叫停，BMRN同时也停止了美国以外患者的入组。BMN307是一个苯酮酸尿症（PKU）的基因疗法，载体是AAV5、表达苯丙氨酸羟化酶（PAH）。小鼠敲除PAH基因和一个免疫相关基因使用最高剂量BMN307一年后发现~1
全球首创双载体，康泰生物13价肺炎疫苗获批上市
康泰生物发布公告，称其子公司民海生物13价肺炎球菌多糖结合疫苗上市申请获得药监局的批准，用于2月龄-5 周岁婴幼儿和儿童。这是全球第3家获得13价肺炎球菌多糖结合疫苗药品注册证书的企业。此前，该上市申请获CDE优先审评资格。13价肺炎球菌多糖结合疫苗适用于2月龄-5周岁婴幼儿和儿童，接种本疫苗后，可使机体产生免疫应答，用于预防由肺炎球
科研人员制备出用于生产外泌体药物载体的新工具
近日，中国科学院深圳先进技术研究院研究员杨慧团队研发出一种纳米流控芯片技术，实现了外泌体药物载体的高通量制备，并实验验证了新型外泌体药物载体的抗肿瘤效果。最新研究成果以A high-throughput nanofluidic device for exosome nanoporation to develop cargo delivery vehicles