系首次针对中国自闭症人群的大规模全外显子遗传学研究，仇子龙团队发现9个新候选基因，揭示高功能自闭症遗传特性
这项工作提出了一种体内基因编辑策略，可以成功地实现纠正全脑范围内的单核苷酸突变，进一步为神经发育障碍提供新的治疗框架。
第六届单细胞多组学研究与临床应用峰会9月14日上海召开！
会议名称 | 2023第六届单细胞多组学研究与临床应用峰会 会议时间 | 2023年9月14-15日 会议主题 | 组学新技术 铸就新未来 会议地点 | 上海北虹桥绿地铂骊酒店
15+教授/PI/创始人已确认加盟 | 2023（第14届）细胞与基因治疗国际研讨会9月上海开幕，再续CGT时代华章！
会议名称：2023（第14届）细胞与基因治疗国际研讨会暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛 主办单位：生物谷、梅斯医学、同济大学附属同济医院、南京可缘、上海市生物医药产业促进中心 大会时间：9月22-23
最安全基因治疗载体的新风险：翟琦巍团队揭示AAV会导致肥胖糖尿病小鼠肝癌
这些研究结果提示AAV感染是肥胖的糖尿病人肝癌发生的关键危险因素，肥胖的糖尿病人如果能进行AAV感染检测并进行适当干预，将有望大大降低这些人群的肝癌发生风险。同时该研究也提示，肥胖的糖尿病人如果进行A
新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能
马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示：静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿，但治疗年长患者将面临挑战，因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。
Cancer Cell：AAV疗法帮助免疫系统治疗脑肿瘤
研究团队表示，使用AAV-LIGHT疗法时，形成了三级淋巴结构（TLS），杀伤性T细胞可以被激活来对抗TLS中的肿瘤细胞。AAV-LIGHT疗法延长了胶质母细胞瘤小鼠模型的生存期
新型AAV体系再次验明NeuroD1不能在体内介导神经元的转分化
GFAP微型启动子介导的AAV泄露表达并非是由于高病毒滴度所引起的, 而是由其携带表达的转化因子所决定 （与2021年Cell文章在大脑中的观察结果相类似）；
基于AI的AAV衣壳库生成新方法，预测成功率近90%
近日，MIT-哈佛大学博德研究所（Broad Institute of MIT and Harvard）官网发布新闻稿，介绍了其载体工程化实验室如何通过结合机器学习方法解决基因治疗的关键问题&mdas
刘如谦团队开发双AAV载体，首次实现体内多器官高效先导编辑
该研究开发了一种优化的双AAV递送系统，实现了前所未有的高效体内先导编辑，在小鼠大脑中实现了高达42%的编辑效率，在肝脏中的编辑效率高达46%，将体内先导编辑的效率提高了大约10倍