STTT：魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子（split intein）和双AAV载体的先导编辑器，对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗，并实现了相当程度的视力恢复和维持。
2023-02-10
JCI：特殊基因PAX5或与2型糖尿病患者机体胰岛素分泌功能受损明显相关
来自瑞典隆德大学等机构的科学家们就想通过研究调查是否能利用基因魔剪CRISPR/Cas9来纠正基因的活性。
2023-03-02
Science子刊：靶向PI5P4Kα有望杀死治疗抵抗性前列腺癌
在一项新的研究中，来自瑞士伯尔尼大学和美国桑福德-伯纳姆-普利贝斯医学研究所的研究人员首次发现，前列腺癌可以通过靶向一种叫做PI5P4Kα的酶而被杀死。这一发现可能有助于解决前列腺癌日益增
2023-02-21
Science：揭示迷幻药通过激活细胞内5-HT2A受体来促进神经可塑性
位置、位置、位置是迷幻药的关键，迷幻药可以通过迅速重建神经细胞之间的连接来治疗精神疾病。在一项新的研究中，来自美国加州大学戴维斯分校的研究人员发现，让神经元内部的血清素2A受体（serotonin 2
2023-02-21
Nature子刊：杨运桂/杨鹏远/李伟/杨莹合作揭示m5C调控Th17细胞命运及结肠炎发生机制
这项研究解析了Th17细胞中RoRγt偶联Nsun2，特异性催化Th17细胞关键细胞因子转录本上m5C修饰的形成，促进其靶基因mRNA的稳定性，为Th17细胞诱导的肠炎等自身免疫疾病机制提供研究线索。
2023-02-17
Science子刊：AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型
共有四项AAV递送微型Dystrophin蛋白的DMD临床试验正在进行，分别来自辉瑞、Sarepta、Genethon，以及该论文的参与者 Solid Biosciences 公司。
2023-01-12
《生物精神病学》：首次直接证实抑郁症患者存在5-HT释放障碍！
本研究通过[11C]Cimbi-36 PET扫描结合右旋安非他明评估了MDE患者与HC人群的5-HT释放能力，首次直接证明了MDE患者的5-HT释放能力要比健康人群低
2023-01-11