揭示CLN5基因编码的蛋白是BMP合酶，有望开发出治疗神经退行性疾病的新疗法
作为细胞内的微小区室，溶酶体是需要降解的分子的垃圾处理器，对细胞功能和人体健康至关重要；溶酶体蛋白的功能紊乱与多种神经退行性疾病有关。确定编码这些蛋白的基因发生突变如何导致疾病，不仅能让科学家们更好地
2023-10-23
PNAS：发现新型小分子5D4破坏几种导致癌症生长的分子途径，有望用于治疗乳腺癌和卵巢癌等一系列癌症
在一项新的研究中，来自美国贝勒医学院的研究人员发现了一种名为 5D4 的小分子，它可以抑制动物模型中乳腺癌和卵巢癌的生长。5D4 的作用原理是与癌细胞中的 TopBP1 蛋白结合，破坏该蛋白与促进癌症
2023-10-26
AAV基因疗法公司融资1.5亿美元
8月14日，临床阶段基因治疗公司Taysha Gene Therapies宣布完成约1.5亿美元私募融资。同日，Taysha报告了首例成年rett综合征患者在I/II期临床试验中的积极的初步临床数据，
2023-08-25
神济昌华：成功完成国内首例渐冻症患者AAV基因治疗及3个月随访
近期，基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药（伦理获批后同情给药）后
2023-09-11
Cell子刊：熊志奇/朱永川团队揭示CDKL5缺乏症癫痫发生发展的分子细胞机制与干预靶点
2003年中国学者陶炯与合作导师德国马普分子遗传研究所Vera Kalscheuer教授在智力障碍伴婴儿痉挛患者中发现了CDKL5基因的突变。
2023-10-05
莫纳什大学研究者们揭示了5-HT2C受体作为药物使用障碍治疗靶点的分子和结构研究
从使用药物到滥用药物的道路始于遗传和环境因素造成的脆弱性背景。物质使用障碍(Sud)是一个总称，定义了一种因反复滥用某种物质而导致临床上显著损害的慢性疾病；实际上，是一种物质成瘾。
2023-09-27
北京大学研究显示，中国5G的发展显著提高了老年人健康水平
据悉，这项研究首次为5G发展对老年人自评健康的影响提供了新见解。该研究发现，5G发展对老年人的自评健康有积极影响，尤其是65-74岁年龄组、女性群体和城市人群。
2023-09-20