AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
超5万人数据：与体重稳定者相比，体重减轻超5%，长寿概率降低33-38%
研究者表示，体重减轻与老年人更高的死亡风险有关。因此，在老年人群中更应该关注的是体重稳定，尤其是当出现无意识的体重突然下降时更要引起注意。
2024-08-31
AD：复旦团队分析5万余人数据，鉴定到5个全新的阿尔茨海默病风险基因，有望成为药物靶点！
该研究结果进一步扩展了现有的AD及ADRD的基因研究。通过对全外显子组的广泛测序分析，研究不仅鉴定出了7个新的与ADRD有关的基因，还发现了5个治疗AD的有效药物靶点。
2024-08-19
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
来自5万年前尼安德特人的守护：清华大学刘万里团队等揭示IgG1进化及其在抵御病原体中的作用
研究团队的一系列交叉学科的研究结果，揭示了宿主遗传变异作为疾病表型的影响因素的重要性，特别是在新发SARS-CoV-2传染病和其他人类历史上的感染事件中的潜在作用。
2024-09-13
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
JCB丨洪智团队揭示管状内质网塑形蛋白REEP5与MFN1/2互作调节线粒体“搭便车”新机制
本研究发现了REEP5-MFN1/2蛋白复合体促进线粒体在管状内质网上“搭便车”迁移的一种新模式，促进线粒体在胞内的均匀分布，进而调控细胞的 ROS 稳态。
2024-08-15