柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
精准选择AAV载体实现个性化基因治疗
通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较，研究人员发现，脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响，不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。
2025-02-03
张锋最新论文：蛋白质设计超小型表观遗传编辑器，单个AAV递送，实现体内持久表观基因编辑
该研究通过整合直系同源物筛选、进化和结构引导相结合的蛋白质工程方法、RNA 工程以及基于深度学习的结构预测，对 IscB 蛋白及其向导 RNA（ωRNA）进行工程化改造，从而生成了NovaIscB。
2025-05-10
Cell子刊：胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统，通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统：IscB-ωRNA系统，提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率，并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
2024-11-22
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
PNAS:揭示前列腺素D2受体DP2的分子机制
在该研究中，团队利用冷冻电子显微镜（cryo-EM）技术，解析了三种DP2-Gi复合物的结构，揭示了PGD2与吲哚美辛在DP2上的不同结合模式，为理解受体激活和信号转导提供了关键见解。
2025-01-01
2025年2月Cell期刊精华
2025-02-28
2025年2月Science期刊精华
2025-03-01