Nat Biotechnol：利用改造的锤头状核酶控制AAV病毒载体中的基因表达
2020年3月8日讯/生物谷BIOON/---使用腺相关病毒（AAV）载体进行瞬时或间歇性基因转移所面临的一种限制是缺乏适合临床表达的遗传开关。特别是，在基因转移出现问题的情况下，在AAV载体中引入关闭开关可以抑制转基因表达。当前的方法基于蛋白开关，这就使得它们可能被免疫系统识别为非自身的，并且它们的尺寸进一步减小了AAV载体中已经有限的可用空间。在一项新的
Science：一项针对狗的研究提示着基因疗法中使用的AAV病毒载体可能会导致癌症风险
2020年2月11日讯/生物谷BIOON/---正当基因疗法最终似乎不负人们之所望的时候，一项研究使得人们对病毒载体存有一种持久的担忧。许多研究工作都依赖于一种病毒载体将治疗性基因导入患者体内。这种病毒载体是腺相关病毒（AAV）的简化版本，被认为是安全的，这是因为它很少将它携带的人DNA片段整合到宿主细胞染色体中，然而一旦整合，它可能激活致癌基因。但是一项患
Mol Ther：研究揭示基因治疗AAV载体进入细胞的机制
近日，研究人员已经确定了一种腺相关病毒载体（AAV），一种用于体内基因治疗的最常用病毒载体的新型细胞进入因子，并显示出将遗传疗法转移到受影响组织的希望。
Science：利用机器引导设计方法优化AAV病毒衣壳
2019年12月11日讯/生物谷BIOON/---在学术研究实验室和生物技术实验室近期正在开发的一波基因疗法浪潮中，腺相关病毒（AAV）已成为将治疗性基因运送到靶组织的首选载体。AAV血清型有AAV-1、AAV-2、AAV-5，AAV-6、AAV-7、AAV-8、AAV-9、AAV-rh10和AAV-hu11等，其中最为人所知的就是AAV-2。天然的AAV并
解决基因治疗痛点，金唯智新型技术测通AAV-ITR区域
腺相关病毒基因组（adeno-associated virus， AAV）的反向末端重复序列（inverted terminal repeat， ITR）能形成高度稳定的二级结构，利用现有技术很难进行序列验证。为了突破这重障碍，GENEWIZ研发了一种自主知识产权技术，运用原创的测序方法，清晰地分析这些复杂序列，助力研究人员有效地评估AAV-ITR区域的完整性。背景介绍腺相关病毒(AAV)是一种单
囊获新型AAV9载体 辉瑞达成合作开发基因疗法
近日，REGENXBIO公司宣布与辉瑞（Pfizer）公司达成研发许可协议，允许辉瑞公司使用REGENXBIO专有的NAV腺相关病毒9（AAV9）载体开发基因疗法，治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。FA是一种最常见的遗传性共济失调类型，每5万人中会有1人受影响。FA患者是由于FXN基因出现突变引起的，基因突变限制了共济蛋白（frataxin）的
PNAS：基于AAV的基因疗法成功逆转小鼠先天性耳聋
耳聋也被称为听力障碍，是当今医学界面临的最大挑战之一。根据世界卫生组织(WHO)的统计，全世界有5％的人口(约3.6亿人)患有听力障碍。遗传性耳聋是新生儿常见的疾病，发病率大约1/1000，且80%是常染色体隐性遗传(DFNB)，20%为显性。极大未满足的医疗需求目前治疗耳聋的方法比如助听器、振动声桥及人工耳蜗等。对于听力损失超出助听器帮助的患者，唯一有效的治疗选择是人工耳蜗(CI)。CI是市场上
阿斯利康合作开发AAV载体基因疗法 能分一杯羹吗？
近日，阿斯利康全球生物制剂研发部门MedImmune宣布将与4D Molecular Therapeutics（4DMT）合作开发和商业化针对慢性肺病患者的基因治疗。此次合作，战略性地将4DMT在AAV（腺病毒载体）基因治疗的专业知识与MedImmune在呼吸科学领域的领导地位相结合。这项激动人心的合作可能为呼吸系统患者的治疗取得重大进展打开了大门。MedImmune的副总裁RolandKolbe
有效率97%，AAV5基因疗法可不受免疫系统影响
近日，来自荷兰的基因治疗公司uniQure提供的数据显示，用AAV5载体在非人灵长类动物和具有预先存在的抗AAV5中和抗体（NAB）的人中成功实现肝脏转导。在重新分析1/2期临床试验AMT-060中10例患者的治疗前血清样本的研究中，没有发现治疗前抗AAV5 NAB的存在与AMT-060在B型血友病患者中的临床结果有关。这些结果发表在美国基因与细胞疗法协会（ASGCT）年会上。B型血友病是一种X染
研究发现基于AAV9的高剂量基因治疗在动物模型中产生了严重致命毒性！
2018年2月2日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现在猴子和小猪身上高剂量使用可以到达脊髓神经元的腺相关病毒（AAV9）输送基因进行基因治疗会产生严重的致命毒性。肝脏和神经元毒性与其他AAV病毒载体的免疫相关毒性不同。相关研究成果于近日发表在《Human Gene Therapy》。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的James M. Wilson博士及其同事评估了使用AAV9变异体（AAVhu