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Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症

CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中,来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明,在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞

2021-04-06

赛诺菲/再生元PCSK9抑制剂Praluent获美国FDA批准!

Praluent是一款PCSK9抑制剂,该类药物被誉为他汀类之后降脂领域的最大进步。

2021-04-05

PLoS Med:26以上成年人接种HPV疫苗并不具有成本效益

2021年3月31日讯/生物谷BIOON/---人乳头瘤病毒(HPV)导致90%以上的宫颈癌和其他几种癌症。在一项新的研究中,来自美国哈佛大学陈曾熙公共卫生学院、澳大利亚悉尼大学和挪威奥斯陆大学的研究人员发现为26岁及以上的成年人接种HPV疫苗可能不具有成本效益。相关研究结果于2021年3月11日发表在PLoS Medicine期刊上,论文标题为“Human

2021-03-31

美国FDA批准Vyxeos用于≥1儿科群体:治疗2种特定的急性髓性白血病(AML)

Vyxeos用于治疗年龄≥1岁、新诊断的、治疗相关性急性髓性白血病(t-AML)或伴骨髓增生异常相关改变的急性髓性白血病(AML-MRC)儿科患者。

2021-03-31

欧洲首个青少年(12-17)肥胖症疗法!诺和诺德GLP-1受体激动剂Saxenda(利拉鲁肽)即将获批!

在2015年,Saxenda已在欧盟获批,用于治疗肥胖症或超重成人患者。

2021-03-28

武田Takhzyro在日本申请上市:治疗≥12患者预防HAE发作!

Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物,可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。

2021-03-20

美国FDA批准Arcalyst:用于治疗≥12患者,并降低复发风险!

Arcalyst是第一个也是唯一一个获美国FDA批准治疗复发性心包炎的药物。

2021-03-20

9小时16场巅峰对话,2021红杉全球医疗健康产业峰会震撼来袭!

——全球医疗健康未来十年的创新脉络,应该如何勾画? ——前沿技术与医疗未来的深入融合,将如何改变未来人类的生存图景? ——生命科学的演进以及医疗科技的创新,能否使人类有能力面对下一场“新冠”挑战时表现得更好? 2021年3月26日, “红杉全球医疗健康产业峰会” 将于上海正式拉开帷幕! 这是红杉中国

2021-03-09

美国FDA批准艾伯维Humira(修美乐):治疗≥5溃疡性结肠炎儿科患者!

Humira是全球最畅销药物,2020年销售额198.32亿美元。

2021-03-10